国际罕见病日

药融圈:库欣病患者在乐城服用孤儿药,罕见病人群再获希望

2021-04-30 18:55 2374

近日,药融圈发布了题为《库欣病患者在乐城服用孤儿药,罕见病人群再获希望》的文章,详细阐述了博鳌乐城提供罕见病医疗服务的相关情况。

武田维葡瑞(注射用维拉苷酶α)获批进入中国

2021-04-30 15:54 1877

武田中国宣布,旗下维葡瑞(注射用维拉苷酶α)经中国国家药品监督管理局批准,适用于 1型戈谢病患者的长期酶替代治疗( ERT)。

Mirum制药与北海康成签订Maralixibat大中华区开发和商业化独家许可协议

2021-04-29 20:00 6880

Mirum制药有限公司和北海康成制药有限公司今日宣布,双方已签订许可协议,授权北海康成在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)对Maralixibat进行开发和商业化。

合同研究组织缔脉和Clinipace合并,加速客户成功

2021-04-28 20:06 1925

缔脉和Clinipace今天宣布两家公司正式完成合并。 这次合并将满足生物技术、制药和医疗器械公司快速发展的需求,并加速为全球患者提供创新解决方案。

北海康成宣布与LogicBio Therapeutics达成战略合作,并获得基因递送和编辑技术平台的授权许可

2021-04-27 20:00 1704

北海康成制药有限公司(简称“北海康成”)宣布与LogicBio Therapeutics(纳斯达克:LOGC)达成战略合作并签订授权及许可协议。

人源性酶替代疗法瑞普佳成功上市,法布雷病患者关爱计划同步启动

2021-04-25 11:39 3070

武田中国近日宣布瑞普佳正式上市,为用于确诊为法布雷病患者的长期的人源性酶替代治疗,将为中国法布雷病(α-半乳糖苷酶 A 缺乏症)患者提供更多的长期酶替代治疗选择。在上市会上,武田中国同步宣布支持“酶好新生,驭光前行”法布雷病患者关爱计划。

降低血友病患儿致残率,国内首个长效重组凝血九因子新药赛玖凝获批

2021-04-23 12:48 2388

赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用艾诺凝血素α(即注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白,商品名:赛玖凝,英文商品名 Alprolix)用于确诊为成人和儿童B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏)患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。

三迭纪和曙方医药共同开发中国首款3D打印罕见病药物

2021-04-23 07:30 2179

三迭纪(Triastek), 全球领先的3D打印药物 技术公司,宣布与专注于中国罕见病药物研发和商业化的曙方医药建立产品开发和商业化合作,为肺动脉高压( PAH)患者共同开发改良型新药产品T22。

中国血友病“0计划”正式启动,多方聚力构建血友病诊疗生态圈

2021-04-17 10:30 3155

值此世界血友病日,罗氏制药中国携手中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心,共同举办中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。

渤健药物富马酸二甲酯肠溶胶囊在华获批治疗复发型多发性硬化

2021-04-16 11:56 8883

渤健公司今日宣布,富马酸二甲酯肠溶胶囊正式获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗复发型多发性硬化。

诺诚健华奥布替尼获国家药监局批准开展治疗多发性硬化临床II期研究

2021-04-14 09:37 6152

诺诚健华今天宣布,公司旗下布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼用于治疗多发性硬化(MS)已经通过中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床研究用新药(IND)审评,获批在中国开展临床II期研究。

中国首个软骨发育不全流行病学研究正式启动

2021-04-12 19:30 2296

2021年4月9日,中国首个软骨发育不全流行病学研究正式启动。该研究由维昇药业参与支持。

武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优获批

2021-04-08 17:10 4273

上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中国宣布,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)正式经国家药品监督管理局获批,适用于治疗成人、青少年和≥ 2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。飞泽优®(...

甘李药业获批EMA治疗神经胶质瘤孤儿药资格

2021-04-07 15:48 5599

全球性生物制药公司甘李药业股份有限公司今日宣称欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)批准其采用试验中的化合物GLR2007来治疗神经胶质瘤。

天津9家医院联合成立溶酶体贮积症协作组,推进罕见病规范化管理

2021-03-29 23:48 2058

2021年3月27日,天津市罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症协作组成立暨学术研讨会在天津市儿童医院成功举办。9家当地核心医院成为首批天津市溶酶体贮积症诊疗协作组的成员单位。

复宏汉霖与润新生物就BRAF V600E抑制剂达成独家许可合作

2021-03-29 16:33 5104

复宏汉霖(2696.HK)宣布与苏州润新生物科技有限公司(润新生物)就BRAF V600E抑制剂RX208达成一项独家许可合作,复宏汉霖获得该产品在中国(包括香港、澳门和台湾地区)进行研究、开发、生产和商业化等的独家权利。

贝康医疗与华大智造达成合作,开发辅助生殖下一代自动化实验平台

2021-03-29 14:14 6519

2021年3月28日,上市企业苏州贝康医疗股份有限公司(股票代码:2170 HK)与深圳华大智造科技股份有限公司达成测序仪战略研发合作,贝康医疗董事长梁波博士、研发总监孔令印先生与华大智造总裁余德健先生出席了签约仪式,双方致力于共同开发辅助生殖下一代自动化实验平台解决方案。

进博鳌 -- 亚虹医药与国控乐城签订战略合作协议

2021-03-24 17:47 2241

亚虹医药今日与海南博鳌乐城国药控股医药有限公司签署战略合作协议。

众巢医学携手中国健康促进与教育协会和葛兰素史克公司,延续在肺动脉高压领域的合作

2021-03-17 18:30 9040

众巢医学今天宣布在2021年与中国健康促进与教育协会和葛兰素史克(中国)投资有限公司续约,继续合作开展“肺动脉高压在线课程——名院联线”的医学教育项目(“PAH项目”)。

醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)医保落地价格下降88%

2021-03-01 18:03 3417

国家医保局、人社部公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2020年)》 ,于今日起正式执行。此次执行的新医保目录中,益普生集团的肢端肥大症创新治疗药物——醋酸兰瑞肽缓释注射液(预充式)(索马杜林 ®)也位列其中。

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