国际罕见病日
新版国家医保药品目录启用 多发性硬化患者迎来支付保障的春天
自2020年1月1日起，新版国家医保目录已正式实施，其中，多种罕见病药物也被收录在最新医保目录中，以赛诺菲旗下多发性硬化的口服治疗药物奥巴捷®（特立氟胺片）为例，患者年治疗费用将大幅度降低。
鼎航医药与Mereo达成Navicixizumab全球开发和商业化独家授权协议
鼎航医药和Mereo BioPharma公司（纳斯达克代码：MREO；伦交所AIM代码：MPH）今日宣布，双方就Navicixizumab (“Navi”) 达成全球性授权协议，鼎航医药将获得全球开发和商业化Navi的独家授权
EUSA Pharma与百济神州签署SYLVANT®及QARZIBA®▼在大中华地区的独家开发和商业化协议
EUSA Pharma与百济神州今天宣布双方就孤儿生物制剂药物SYLVANT®（司妥昔单抗）及QARZIBA®▼ （dinutuximab beta）在大中华地区达成独家开发和商业化协议。
基石药业和Blueprint Medicines共同宣布启动fisogatinib联合CS1001治疗肝细胞癌患者的Ib/II期临床试验
2020年1月6日，基石药业（苏州）有限公司，与Blueprint Medicines，共同宣布，fisogatinib联合CS1001治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的Ib/II期试验已完成首例患者给药。
肢端肥大症治疗药物醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）正式获批
全球领先的生物制药公司益普生（Ipsen）中国今天宣布，中国国家药品监督管理局已批准醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）在手术和/或放射治疗后血液中生长激素和胰岛素样生长因子-1水平仍然异常时，或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。
向阳而生聚力同行 - SMA 健康中国行项目在杭州正式启动
12月20日，由中国初级卫生保健基金会、美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心、生命绿洲公益服务中心共同主办的“向阳而生聚力同行 - SMA 健康中国行”大型公益活动在杭州开启。
临床急需，国内首个法布雷病特效药物法布赞在华获批
赛诺菲中国宣布，中国国家药品监督管理局已批准法布赞（注射用阿加糖酶β）用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。
全新机制抑酸药物沃克（富马酸伏诺拉生片）获批进入中国
武田中国宣布一款全新机制抑酸药物沃克（通用名：富马酸伏诺拉生片），现已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，获批适应症用于治疗反流性食管炎。
基石药业avapritinib三线GIST的III期试验在华完成患者入组
中国苏州2019年12月11日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发...
FDA批准APR应用制药研究公司用于治疗大疱性表皮松解症的研究药物获得孤儿药资格认定
瑞士巴莱尔纳2019年12月11日 /美通社/ -- 瑞士一家专注于小众和罕见疾病治疗领域的制药公司 — APR应用制药研究公司（简称APR）宣布，美国食品及药物管理局（FDA）已批准该公司编号为A...
诺华心衰创新药经谈判纳入2019医保目录，报销比例最高达90%
2019年11月28日，国家医疗保障局公布了2019国家医保目录谈判结果，又有70种药品纳入医保目录，此次公布的名单还纳入了治疗慢性心力衰竭的诺华创新药诺欣妥(R)（沙库巴曲缬沙坦钠片），作为医保目录乙类药品各地可报销70%-90%。
2019国家医保谈判出炉，诺华药依维莫司独特机制惠及更多中国患者
2019年11月28日，国家医保局、人力资源社会保障部发布了关于将2019年谈判药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围的通知。在此轮谈判中，诺华肿瘤创新治疗药物飞尼妥（依维莫司）成功续约国家医保并新增报销适应症，惠及更多中国患者。
助力肿瘤和罕见病患者 诺华肿瘤两款创新药纳入国家医保药品目录
2019年11月28日，国家医保局、人力资源社会保障部发布了关于将2019年谈判药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围的通知。在此轮谈判中，诺华肿瘤创新治疗药物捷恪卫和恩瑞格纳入国家医保药品目录。
信达生物抗PD-1/HER2双特异性抗体I期临床研究完成首例患者给药
苏州2019年11月27日 /美通社/ -- 信达生物制药（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今天和韩美...
“安然新生，全程守护”乳腺癌患者关爱行动在沪启动
每年10月是国际乳腺癌关爱月，今天，由辉瑞中国主办的“安然新生，全程守护”乳腺癌患者关爱行动在沪正式启动。
中华慈善总会瑞百安慈善援助项目一周年 医务志愿者工作点达21家
由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善援助项目日前宣布，在项目开展一周年之际，在原有北京、上海、广州、南京5家医务志愿者工作点医院的基础上，新增福州、济南、长沙、西安、成都、乌鲁木齐等全国省会重点三甲医院16家。
维加特获FDA批准用于治疗罕见肺部疾病
勃林格殷格翰 9月9日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维加特®（尼达尼布）作为首个也是唯一能够减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的药物。
血小板减少症患者的福音 诺华创新药纳入新版国家医保目录
近日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》 其中，诺华肿瘤血液疾病领域创新药物艾曲泊帕乙醇胺片被纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症（ ITP ）治疗，助力患者减轻经济负担。
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