国际罕见病日
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公布PIONEER研究第一阶段研究结果 avapritinib在治疗惰性系统性肥大细胞增多症中对于肥大细胞负荷、临床疗效和患者生存质量上全面改善
基石药业（苏州）有限公司（简称“基石药业”）的合作伙伴Blueprint Medicines公司于2020年3月16日公布了关于avapritinib用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）的II期临床研究PIONEER的最新研究结果。
金卫医疗联营公司Cellenkos致力于细胞疗法
金卫医疗集团有限公司宣布，旗下联营公司 Cellenkos, Inc.已向生物医学高级研究与发展管理局提交了一项临床诊疗方案，以CK0802开展第1/2期的临床试验，用以治疗COVID-19引发的急性呼吸窘迫综合症（ “CoV-ARDS ”）。
唯一肠道选择性生物制剂安吉优获批进入中国
武田中国宣布一款全新机制的人源化肠道选择性生物制剂安吉优 ®（注射用维得利珠单抗），获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国。
欧洲药品管理局人用药品委员会对尼达尼布新适应症持肯定意见
勃林格殷格翰近日宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会对尼达尼布治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病获得上市许可的建议持肯定意见。
MapKure、百济神州以及SpringWorks Therapeutics宣布启动高选择性新一代B-RAF抑制剂BGB-3245用于治疗晚期或复发性成年实体瘤患者的1期临床试验
中国北京、美国麻省剑桥和康涅狄格州斯坦福德2020年2月27日 /美通社/ -- MapKure, LLC是一家处于临床阶段专注于为患有重大疾病患者开发精准治疗药物的公司，为百济神州（纳斯达克代码：...
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批
辉瑞公司今日宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
辉瑞普强肺动脉高压治疗药物瑞万托®在中国获批
辉瑞普强今日宣布，治疗罕见病肺动脉高压的瑞万托 (R)（枸橼酸西地那非片）已于2020年2月5日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为国内首个被批准用于治疗肺动脉高压的5型磷酸二酯酶（PDE-5）抑制剂。
Inovio宣布复发性呼吸道乳头状瘤病临床预试验获可喜结果
Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO)今天在可开放存取的科学杂志 《 Vaccines 》（由MDPI（多学科数字出版机构）出版）上发表了INO-3106临床试验前预试研究得出的数据。
新版国家医保药品目录启用 多发性硬化患者迎来支付保障的春天
自2020年1月1日起，新版国家医保目录已正式实施，其中，多种罕见病药物也被收录在最新医保目录中，以赛诺菲旗下多发性硬化的口服治疗药物奥巴捷®（特立氟胺片）为例，患者年治疗费用将大幅度降低。
鼎航医药与Mereo达成Navicixizumab全球开发和商业化独家授权协议
鼎航医药和Mereo BioPharma公司（纳斯达克代码：MREO；伦交所AIM代码：MPH）今日宣布，双方就Navicixizumab (“Navi”) 达成全球性授权协议，鼎航医药将获得全球开发和商业化Navi的独家授权
EUSA Pharma与百济神州签署SYLVANT®及QARZIBA®▼在大中华地区的独家开发和商业化协议
EUSA Pharma与百济神州今天宣布双方就孤儿生物制剂药物SYLVANT®（司妥昔单抗）及QARZIBA®▼ （dinutuximab beta）在大中华地区达成独家开发和商业化协议。
基石药业和Blueprint Medicines共同宣布启动fisogatinib联合CS1001治疗肝细胞癌患者的Ib/II期临床试验
2020年1月6日，基石药业（苏州）有限公司，与Blueprint Medicines，共同宣布，fisogatinib联合CS1001治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的Ib/II期试验已完成首例患者给药。
肢端肥大症治疗药物醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）正式获批
全球领先的生物制药公司益普生（Ipsen）中国今天宣布，中国国家药品监督管理局已批准醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）在手术和/或放射治疗后血液中生长激素和胰岛素样生长因子-1水平仍然异常时，或不能进行外科手术和/或放射治疗的肢端肥大症的治疗。
向阳而生聚力同行 - SMA 健康中国行项目在杭州正式启动
12月20日，由中国初级卫生保健基金会、美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心、生命绿洲公益服务中心共同主办的“向阳而生聚力同行 - SMA 健康中国行”大型公益活动在杭州开启。
临床急需，国内首个法布雷病特效药物法布赞在华获批
赛诺菲中国宣布，中国国家药品监督管理局已批准法布赞（注射用阿加糖酶β）用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。
全新机制抑酸药物沃克（富马酸伏诺拉生片）获批进入中国
武田中国宣布一款全新机制抑酸药物沃克（通用名：富马酸伏诺拉生片），现已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，获批适应症用于治疗反流性食管炎。
基石药业avapritinib三线GIST的III期试验在华完成患者入组
中国苏州2019年12月11日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发...
FDA批准APR应用制药研究公司用于治疗大疱性表皮松解症的研究药物获得孤儿药资格认定
瑞士巴莱尔纳2019年12月11日 /美通社/ -- 瑞士一家专注于小众和罕见疾病治疗领域的制药公司 — APR应用制药研究公司（简称APR）宣布，美国食品及药物管理局（FDA）已批准该公司编号为A...
诺华心衰创新药经谈判纳入2019医保目录，报销比例最高达90%
2019年11月28日，国家医疗保障局公布了2019国家医保目录谈判结果，又有70种药品纳入医保目录，此次公布的名单还纳入了治疗慢性心力衰竭的诺华创新药诺欣妥(R)（沙库巴曲缬沙坦钠片），作为医保目录乙类药品各地可报销70%-90%。
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