国际罕见病日
瑞百安慈善援助项目延长至2022年
日前，中华慈善总会宣布，为更好地服务于纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）这一罕见病患者，由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善项目，在第一期2年无偿援助的基础上，将开放申请的期限再延长2年（至2022年）。
维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议
今天，全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。会议期间，维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议。
曙方医药与Minoryx达成神经系统罕见病新药Leriglitazone在中国内地、香港及澳门的独家授权协议
曙方医药与Minoryx Therapeutics今日宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazone是Minoryx的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的 PPAR gamma激动剂。
脑卒中治疗1类新药先必新(R)上市发布会成功举办
9月18日，国家1类新药先必新(R)（依达拉奉右莰醇注射用浓溶液）上市发布会于全国神内年会期间在北京举办。先声药业历时12年研发的先必新(R)可显著降低急性缺血性脑卒中（AIS）引发的脑神经损伤，并将现有治疗时间窗从24小时延长至48小时。
亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌
亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这是APG-115获得的首个FDA授予的孤儿药资格认定。
量子生物：生物药商业生产基地启用，着力布局CRO+CDMO一体化平台
9月5日，A股上市公司量子高科（中国）生物股份有限公司（股票代码：300149）正式启用了启东商业化生产基地。
赛默飞世尔科技加入INOVIO的全球生产联盟
专注于将精准设计的DNA药物推向市场，用于治疗和预防癌症和传染病的生物技术公司INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，科学服务领域的全球领导者赛默飞世尔科技(Thermo Fisher Scientific)已经就生产INOVIO的新冠肺炎DNA候选疫苗INO-4800签署了意向书。
亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575再获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗慢性淋巴细胞白血病
亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
武田瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）获批进入中国
上海2020年8月28日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布，旗下创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病（α -半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代...
东沛制药治疗神经营养性角膜炎新药欧适维(R)中国获批
意大利制药企业东沛制药于今日宣布，中国国家药品监督管理局已批准其塞奈吉明滴眼液用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎（NK） -- 一种会导致角膜瘢痕形成和视力下降的罕见进展性眼病。
先声药业自主研发的脑血管病领域1类创新药先必新(R)成功获批上市
2020年7月30日，先声药业自主研发的脑血管病领域1类创新药先必新(R)获国家药品监督管理局批准上市，批准文号“国药准字H20200007”，这也是近5年来全球唯一获批销售的脑卒中新药，为我国卒中患者治疗带来新选择。
INOVIO治疗罕见病RRP的DNA药物INO-3107获美国FDA孤儿药资格认定
宾夕法尼亚州普利茅斯会议2020年7月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予其DNA药物INO-3107孤儿药资格认定，该药目...
亘喜生物扩大高管团队阵容，任命Martina Sersch博士为首席医学官Kevin Xie博士为首席财务官
上海和苏州2020年7月24日 /美通社/ -- 国际知名临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 简称“亘喜生物”或“公司...
邦耀生物攻克重度地贫难关，其基因疗法在临床试验取得重大进展
聚焦于基因治疗和细胞药物研发公司上海邦耀生物科技有限公司（“邦耀生物”）宣布，在邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效。
《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理》报告发布
经济学人智库（EIU）于今日发布《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理评估》报告，该报告由CSL Behring赞助，探讨了亚太地区五大经济体（澳大利亚、中国大陆、日本、韩国和台湾地区）在罕见病的诊断和管理所面临的挑战。
亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症
亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症。
辉凌医药和维健医药就可利新(R)(注射用特利加压素)达成战略合作
辉凌医药与香港维健医药集团宣布达成战略合作：从2020年7月1日起，辉凌医药将旗下重要产品可利新 ®（注射用特利加压素）在中国大陆分销和推广的商业化权利授予香港维健医药集团，辉凌医药仍然是该产品的持证商和生产商。
武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT™技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。
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