国际罕见病日
尼达尼布新临床研究SENSCIS结果发布于《新英格兰医学杂志》
勃林格殷格翰今日宣布，SENSCIS(R)临床试验达到其主要终点：降低系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者的用力肺活量（FV C）年下降率。
多学科专家呼吁“关注肢端肥大症，推动患者早诊早治”
2019年5月11日，肢端肥大症多学科专家研讨会在上海召开，本次研讨会由上海市罕见病防治基金会主办，并由益普生中国支持。
辉瑞创新药获FDA批准，填补罕见心脏病治疗空白
辉瑞公司5月6日宣布，美国食品药品监督管理局已批准 VYNDAQEL(R)（氯苯唑酸葡甲胺）和VYNDAMAX(TM)（氯苯唑酸）用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病，以降低心血管相关死亡率和住院率。
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市
渤健公司宣布诺西那生钠注射液正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物。
基石药业针对晚期胃肠道间质瘤I/II期桥接注册性临床试验获批
基石药业（苏州）有限公司今日宣布，由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局批准，在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤患者的 I/II 期研究。
杰特贝林与国药控股达成战略合作 强强联手拓展中国市场
杰特贝林宣布与国药控股达成战略合作，进一步加强杰特贝林产品在中国的可及性，为中国患者及客户提供更优质的产品和服务。
赛诺菲CEO白理惟出席国际医药创新大会
北京2019年3月29日 /美通社/ -- 在3月26日举行的2019国际医药创新大会 (IPIF) 上，赛诺菲首席执行官白理惟 (Olivier Brandicourt) 做了主旨演讲。 ...
赛诺菲CEO白理惟出席中国发展高层论坛并在经济峰会上发言
由中国国务院发展研究中心主办的中国发展高层论坛3月23日至25日在北京钓鱼台国宾馆举行。本届论坛的主题是“坚持扩大开放促进合作共赢”。 赛诺菲首席执行官白理惟出席论坛并表示，非常高兴能出席中国发展高层论坛，特别是在它迎来20周年之际。
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得Ascendis Pharma在大中华区独家授权的TransCon 生长激素在生长激素缺乏症儿童中进行的全球三期临床研究核心结果公布：
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得Ascendis Pharma在大中华区独家授权的TransCon 生长激素在生长激素缺乏症儿童中进行的全球三期临床研究核心结果公布。
武田、微软和欧洲罕见病组织发布报告 为罕见病患者提供行动建议
由武田、微软和欧洲罕见病组织（EURODIS，由800多个罕见疾组织联合组建）共同创立的消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会正式发布《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》。
益普生中国助力2019年国际罕见病日中国区宣传倡导活动
益普生中国支持并参与了由罕见病发展中心(CORD)主办的“因你珍稀，所以珍惜”国际罕见病日中国区宣传倡导活动。
国际罕见病日 -- 凝聚医学力量 冲破“罕见”人生
2019年2月28日是第12个国际罕见病日，作为一家以科学引领创新，以改善癌症及相关肿瘤疾病为己任的医药企业，诺华肿瘤呼吁大家共同关注罕见病。
国际罕见病日 我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查》出炉
在第11个国际罕见病日即将到来之际，中国首个罕见病慈善援助项目：中华慈善总会与赛诺菲中国合作开展的中华慈善总会思而赞慈善援助项目迎来了10周年庆典。会上我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查（2019）》正式发布。
中国《多发性硬化患者生存报告（2018）》发布
在2月28日国际罕见病日到来之际，中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会于2月24日在京共同发布了中国首部《多发性硬化患者生存报告（2018）》。
武田、微软和欧洲罕见病组织公布帮助罕见病群体缩短诊断时间的行动计划
由武田、微软和欧洲罕见病组织（由800多家罕见病患者组织组成的联盟）担任联合主席的消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会（简称“全球委员会”）今天在一份报告中公布了克服罕见病患者诊断障碍的可行建议。
基石药业合作产品avapritinib治疗GIST的III期临床试验在中国获批
中国苏州2019年2月15日电 / 美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）今日宣布，其合作产品avapritinib近期获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，...
基因解码公司发布首个全分辨率人类基因组遗传图谱
冰岛雷克雅未克2019年1月25日电 /美通社/ -- 基于全基因组序列的图像显示两种创造人类多样性的基本机制如何发挥作用 阐明女性和男性如何为多样性做出贡献；基因组如何促进和调节多样...
勃林格殷格翰通过与Dicerna的研究合作取得第二个肝病靶点的期权
勃林格殷格翰与开发研究性RNA干扰（RNAi）疗法的领导者之一Dicerna Pharmaceuticals近日宣布，根据双方的研究合作及许可协议规定，勃林格殷格翰已经获得了第二个肝病靶点的独家权利。
药明生物与北海康成进一步深化罕见病战略合作关系
全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物与北海康成今日共同宣布，双方进一步扩大罕见病领域战略合作关系，药明生物将赋能北海康成发现、开发和商业化四个新的针对罕见遗传慢性疾病的候选药物。
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