国际罕见病日
武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT获批
武田中国今日宣布，药代动力学指导下的A型血友病管理工具myPKFiT(R)经国家药品监督管理局批准，适用于16岁及以上（体重45kg及以上）接受百因止(R)（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。
携手罕见 希望同行 海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心揭牌成立
2020年11月14日，在全体参会者的共同见证下，由海南博鳌乐城医疗旅游先行区管理局、香港维健医药集团、博鳌未来医院三方共建的“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”正式揭牌成立，同时中心首次专家恳谈会在海南省博鳌乐城先行区博鳌未来医院隆重举行。
武田中国与至本医疗宣布合作，加速肿瘤新药研发及商业化进程
2020年11月8日，在第三届中国国际进出口博览会上，武田（中国）投资有限公司与至本医疗科技（上海）有限公司宣布达成战略合作，双方将通过优势互补、强强联合的方式，在肿瘤药物领域充分发挥各自优势，搭建创新型诊疗一体化平台，共同推进肿瘤创新药的研发及商业化进程。
EUSA Pharma和百济神州宣布QARZIBA®▼（迪妥昔单抗）在中国的上市申请已获受理
EUSA Pharma与百济神州今日共同宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理QARZIBA®▼（迪妥昔单抗）的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。
关爱-益相随 -- “炎症性肠病患者关爱”项目在云端启动
2020年9月27日，由北京白求恩公益基金会发起，益普生中国支持的“炎症性肠病（IBD）患者关爱项目”通过线上直播形式正式启动。该项目通过对IBD患者疾病科学教育和随访跟进管理，呼吁社会关注IBD患者，加强慢病管理力度。
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
上海2020年10月9日 /美通社/ -- 辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax® ，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样...
亚盛医药两细胞凋亡品种又获两项FDA孤儿药认证
亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）日前授予公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格认定。
瑞百安慈善援助项目延长至2022年
日前，中华慈善总会宣布，为更好地服务于纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）这一罕见病患者，由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善项目，在第一期2年无偿援助的基础上，将开放申请的期限再延长2年（至2022年）。
维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议
今天，全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。会议期间，维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议。
曙方医药与Minoryx达成神经系统罕见病新药Leriglitazone在中国内地、香港及澳门的独家授权协议
曙方医药与Minoryx Therapeutics今日宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazone是Minoryx的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的 PPAR gamma激动剂。
脑卒中治疗1类新药先必新(R)上市发布会成功举办
9月18日，国家1类新药先必新(R)（依达拉奉右莰醇注射用浓溶液）上市发布会于全国神内年会期间在北京举办。先声药业历时12年研发的先必新(R)可显著降低急性缺血性脑卒中（AIS）引发的脑神经损伤，并将现有治疗时间窗从24小时延长至48小时。
亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌
亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这是APG-115获得的首个FDA授予的孤儿药资格认定。
量子生物：生物药商业生产基地启用，着力布局CRO+CDMO一体化平台
9月5日，A股上市公司量子高科（中国）生物股份有限公司（股票代码：300149）正式启用了启东商业化生产基地。
赛默飞世尔科技加入INOVIO的全球生产联盟
专注于将精准设计的DNA药物推向市场，用于治疗和预防癌症和传染病的生物技术公司INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，科学服务领域的全球领导者赛默飞世尔科技(Thermo Fisher Scientific)已经就生产INOVIO的新冠肺炎DNA候选疫苗INO-4800签署了意向书。
亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575再获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗慢性淋巴细胞白血病
亚盛医药（6855.HK）今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
武田瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）获批进入中国
上海2020年8月28日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布，旗下创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病（α -半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代...
东沛制药治疗神经营养性角膜炎新药欧适维(R)中国获批
意大利制药企业东沛制药于今日宣布，中国国家药品监督管理局已批准其塞奈吉明滴眼液用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎（NK） -- 一种会导致角膜瘢痕形成和视力下降的罕见进展性眼病。
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