国际罕见病日
中华慈善总会瑞百安慈善援助项目一周年 医务志愿者工作点达21家
由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善援助项目日前宣布，在项目开展一周年之际，在原有北京、上海、广州、南京5家医务志愿者工作点医院的基础上，新增福州、济南、长沙、西安、成都、乌鲁木齐等全国省会重点三甲医院16家。
维加特获FDA批准用于治疗罕见肺部疾病
勃林格殷格翰 9月9日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维加特®（尼达尼布）作为首个也是唯一能够减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的药物。
血小板减少症患者的福音 诺华创新药纳入新版国家医保目录
近日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》 其中，诺华肿瘤血液疾病领域创新药物艾曲泊帕乙醇胺片被纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症（ ITP ）治疗，助力患者减轻经济负担。
基石药业针对晚期GIST的I/II期注册试验完成中国首例受试者给药
基石药业（苏州）有限公司今日宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发的avapritinib的I/II期桥接注册性试验实现首例受试者给药。
生而不凡-驭梦飞翔 美敦力助力儿童糖尿病患者演讲特训营在京举办
由北京病痛挑战公益基金会发起 、美敦力支持的“生而不凡-驭梦飞翔”儿童糖尿病患者家庭演讲特训营和演讲盛典在北京召开，来自全国各地的1型糖尿病患儿家庭齐聚一堂，通过演讲的方式分享了自己科学抗糖的经验。
沙利文授予北海康成制药有限公司“2019沙利文中国新经济奖”
基于近几年对中国创新药市场的调研和分析，以及对业内相关公司的研究和评估，全球著名增长咨询公司Frost & Sullivan弗若斯特沙利文授予北海康成制药有限公司“2019沙利文中国新经济奖”。
诺华多发性硬化创新药捷灵亚（芬戈莫德）在华获批
今天，诺华制药（中国）宣布，国家药品监督管理局批准捷灵亚（芬戈莫德）用于治疗10岁或10岁以上患者的复发型多发性硬化(RMS)。
2019世界硬皮病日 中国首部硬皮病公益微电影上线
今天，由硬皮病关爱之家和勃林格殷格翰联合出品的我国首部硬皮病公益微电影《硬皮病带不走我们的笑容》在第三届中国硬皮病大会上首映。此部微电影由3位真实的女性硬皮病患者倾情出演，展现了硬皮病患者勇敢乐观、积极生活的风采。
Debiopharm与益普生将达菲林®（曲普瑞林）战略合作延长15年
Debiopharm和益普生（Ipsen）今日宣布续签有关达菲林®（曲普瑞林）的协议。
尼达尼布新临床研究SENSCIS结果发布于《新英格兰医学杂志》
勃林格殷格翰今日宣布，SENSCIS(R)临床试验达到其主要终点：降低系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者的用力肺活量（FV C）年下降率。
多学科专家呼吁“关注肢端肥大症，推动患者早诊早治”
2019年5月11日，肢端肥大症多学科专家研讨会在上海召开，本次研讨会由上海市罕见病防治基金会主办，并由益普生中国支持。
辉瑞创新药获FDA批准，填补罕见心脏病治疗空白
辉瑞公司5月6日宣布，美国食品药品监督管理局已批准 VYNDAQEL(R)（氯苯唑酸葡甲胺）和VYNDAMAX(TM)（氯苯唑酸）用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病，以降低心血管相关死亡率和住院率。
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市
渤健公司宣布诺西那生钠注射液正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物。
基石药业针对晚期胃肠道间质瘤I/II期桥接注册性临床试验获批
基石药业（苏州）有限公司今日宣布，由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局批准，在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤患者的 I/II 期研究。
杰特贝林与国药控股达成战略合作 强强联手拓展中国市场
杰特贝林宣布与国药控股达成战略合作，进一步加强杰特贝林产品在中国的可及性，为中国患者及客户提供更优质的产品和服务。
赛诺菲CEO白理惟出席国际医药创新大会
北京2019年3月29日 /美通社/ -- 在3月26日举行的2019国际医药创新大会 (IPIF) 上，赛诺菲首席执行官白理惟 (Olivier Brandicourt) 做了主旨演讲。 ...
赛诺菲CEO白理惟出席中国发展高层论坛并在经济峰会上发言
由中国国务院发展研究中心主办的中国发展高层论坛3月23日至25日在北京钓鱼台国宾馆举行。本届论坛的主题是“坚持扩大开放促进合作共赢”。 赛诺菲首席执行官白理惟出席论坛并表示，非常高兴能出席中国发展高层论坛，特别是在它迎来20周年之际。
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得Ascendis Pharma在大中华区独家授权的TransCon 生长激素在生长激素缺乏症儿童中进行的全球三期临床研究核心结果公布：
维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得Ascendis Pharma在大中华区独家授权的TransCon 生长激素在生长激素缺乏症儿童中进行的全球三期临床研究核心结果公布。
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