国际罕见病日
辉凌医药和维健医药就可利新(R)(注射用特利加压素)达成战略合作
辉凌医药与香港维健医药集团宣布达成战略合作：从2020年7月1日起，辉凌医药将旗下重要产品可利新 ®（注射用特利加压素）在中国大陆分销和推广的商业化权利授予香港维健医药集团，辉凌医药仍然是该产品的持证商和生产商。
武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT™技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。
维昇药业：TransCon人生长激素在美国递交生物制品上市申请
维昇药业，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis药业于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生长激素产品在美国成功递交针对于儿童生长激素缺乏症的生物制品上市申请。
醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）上市 开启肢端肥大症全新治疗时代
2020年6月20日，益普生“至臻至简，索见未来”醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）中国上市会于线上隆重召开，开启肢端肥大症全新治疗时代。
百济神州与SpringWorks公布RAF 二聚体抑制剂Lifirafenib联合MEK抑制剂Mirdametinib的临床前数据并就正在开展的1b/2期临床试验提供更新
* 临床前数据在2020年美国癌症研究学会（AACR）线上年会II上被公布 * 正在开展的1b/2期临床试验按计划将于2020年底之前在KRAS突变实体瘤中开启剂量扩展试验组 美国麻省剑桥、...
罕见病患者公益检测全国开启，为规范诊疗添新助力
今天，由北京健康促进会主办，珀金埃尔默和赛诺菲协办的溶酶体贮积症高危筛查项目在线上启动。项目启动后，将在全国免费开展针对溶酶体贮积症潜在患者的相关检测，帮助戈谢病等溶酶体贮积症潜在患者获得及时诊断，助力罕见病规范诊疗。
《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》发布并启动患者关爱项目
* 77.5%的患者在1年确诊，无法在1年内确诊的患者中，平均时间为3.74年 * 所有参与调研的患者个人自费的平均医疗支出，占家庭年收入的35.1% * 异地就诊是常态，用药患者中近一半...
赛诺菲与康宁杰瑞就 HER2 阳性乳腺癌达成战略临床合作
上海2020年6月9日 /美通社/ -- 赛诺菲和康宁杰瑞今天宣布，两家公司已签署协议达成战略合作：双方将共同针对HER2 阳性乳腺癌患者，推进KN026 与 泰索帝® (Docetaxel) 联合...
国内首个法布雷病特效药法布赞(R)上市
昨天，法布赞 ®中国上市会在北京和上海线上同步举行，宣布中国首个法布雷病特效药法布赞 ®（注射用阿加糖酶β）在国内上市。
黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞在华获批 儿童罕见病新“解法”
赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
益普生关注中国罕见病患者社会保障
5月30日，《中国罕见病医疗保障城市报告2020》发布会在杭州举办，该报告由蔻德罕见病中心和艾昆纬中国联合主办。益普生中国对外事务与企业沟通副总裁金佳女士参加了下午的研讨会，与罕见病保障领域的专家、顾问及企业代表等深入沟通。
天境生物与Genexine宣布TJ107/HyLeukin-7获中国临床2期试验许可
天境生物与Genexine Inc.今天共同宣布中国国家药品监督管理局已批准新型长效重组人白细胞介素7（rhIL-7）TJ107 / HyLeukin-7™（Efineptakin alfa）可在新诊断的、患有淋巴细胞减少的胶质母细胞瘤患者中开展2期临床研究。
中国首个氘代药物安泰坦正式获批
梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司今日宣布旗下创新药物安泰坦（氘代丁苯那嗪片）经中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批后，正式获批用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。
世界遗传性血管性水肿日 患者创作“生命之歌”唱出美好希冀
在今年的遗传性血管性水肿日期间，中国遗传性血管性水肿（HAE）关爱中心雨燕与蔻德罕见病中心在武田中国的支持下，发起“化‘肿’为零畅想未来”世界遗传性血管性水肿日纪念活动，发动患者共同打造一首属于自己的“HAE生命之歌”。
武田靶向CD30的创新抗体偶联药物安适利正式获批
武田中国今天宣布旗下靶向创新药物安适利（注射用维布妥昔单抗）经国家药品监督管理局正式批准进入中国，获批适应症为成人CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）和复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的治疗。
聚焦世界地贫日：守护“缺血”生命，营造祛铁“防线”
虽然地贫有着明显“地域性”且为罕见病，但据中国地贫蓝皮书报告，我国地贫患病现有患者30 万，每年还以10% 的速度增长，甚至还有高达3000万的隐性基因携带者。诺华肿瘤呼吁大众关注地贫患者，守护“缺血”生命，营造祛铁“防线”。
亚盛医药核心品种HQP1351获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病
致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的处于临床阶段的研发企业 -- 亚盛医药今日宣布，美国食品和药品监督管理局已授予公司核心在研品种HQP1351孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病。
INOVIO和GeneOne Life Science在ASGCT年会上报告用于MERS冠状病毒的DNA疫苗INO-4700积极的1/2a期临床数据
宾夕法尼亚州普利茅斯会议和韩国首尔2020年4月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)和GeneOne Life Science (KSE:011000)今天公布针对MER...
世界原发性免疫缺陷周 BD中国呼吁重视早期诊断
一场关于流式细胞术对早期诊断我国PID患者所具有的临床价值、经济价值、患者价值和社会价值的学术探讨随着“世界原发性免疫缺陷周”展开。BD（中国）联合中山大学药学院医药经济研究所编纂的《使用流式细胞术早期发现 PID 价值档案》于会上分享。
维健医药与CLINUVEL 就SCENESSE(R)引入中国达成合作协议
香港维健医药集团与CLINUVEL签署红细胞生成性卟啉病（EPP）治疗药物SCENESSE(R)的合作协议，两家公司在罕见病领域首次达成合作。
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