美国新泽西州布里奇沃特2026年6月1日 /美通社/ -- 全球细胞疗法领导者传奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）（简称"传奇生物"或"公司"），今日公布其靶向DLL3的在研CAR-T细胞疗法LB2102在复发或难治性小细胞肺癌（SCLC）或大细胞神经内分泌癌（LCNEC）患者中的首次人体试验数据。数据显示，LB2102已显示出初步的临床活性及可控的安全性特征。在较高剂量水平下，研究观察到28.6%的客观缓解率（ORR）和78.6%的疾病控制率（DCR），在部分既往接受多线治疗的患者中观察到具有持久性的缓解。
传奇生物
相关数据已以快速口头报告（摘要编号#8012）的形式在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，进一步支持CAR-T细胞疗法在实体瘤领域的临床应用潜力。
此外，CARTITUDE项目的最新分析数据亦于大会期间公布，进一步凸显了CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）在多发性骨髓瘤治疗中持久的临床获益及一致的安全性特征。
传奇生物首席执行官黄颖博士表示："此次ASCO公布的数据体现了公司下一代研发管线取得的进展，也进一步强调了CARVYKTI持续为患者带来的临床价值。LB2102是我们将CAR-T细胞疗法拓展至实体瘤领域的早期探索，以应对当前治疗选择有限所带来的挑战。早期数据显示，该疗法在难治性肿瘤中展现出令人鼓舞的临床活性。与此同时，CARVYKTI持续展现出持久的疗效及一致的安全性特征，进一步凸显其作为多发性骨髓瘤变革性疗法的定位，并支持我们在细胞治疗领域的领先地位。"
LB2102：在实体瘤中观察到初步临床活性
正在进行中的LB2102 1期研究早期结果显示，该疗法在复发或难治性（R/R）小细胞肺癌（SCLC）或大细胞神经内分泌癌（LCNEC）患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性特征。该类患者通常处于疾病进展晚期，且治疗选择有限。
LB2102是一款在研的靶向DLL3自体CAR-T细胞疗法，其通过工程化搭载dnTGFBR2增强型结构，旨在克服肿瘤微环境中的免疫抑制信号，以提高其抗肿瘤活性。
有效性结果
安全性结果
美国肯塔基大学Markey癌症中心医学与癌症生物学教授、胸部肿瘤项目主任Zhonglin Hao（M.D., Ph.D.）‡表示："复发或难治性小细胞肺癌（SCLC）及大细胞神经内分泌癌（LCNEC）患者长期面临治疗选择有限及预后较差的困境。LB2102在较高剂量水平下显示出持久的疾病控制及缓解，且安全性特征总体可控，这一点令人鼓舞。这些结果支持进一步探索CAR-T疗法在实体瘤中的应用潜力，尤其是在有效治疗手段仍较有限的领域。"
LB2102是公司推进CAR-T疗法从血液系统恶性肿瘤拓展至实体瘤战略的重要部分。2023年11月，传奇生物子公司传奇生物爱尔兰有限公司（Legend Biotech Ireland Limited）与诺华制药公司（Novartis Pharma AG）达成许可协议（简称"诺华协议"），授予诺华在全球范围内开发、生产及商业化特定靶向 DLL3的CAR-T细胞疗法的独家许可。
根据诺华协议，传奇生物负责在美国进行LB2102的1期临床试验，诺华负责许可产品（包括 LB2102）的所有其他开发、生产和商业化工作。
CARVYKTI®：多发性骨髓瘤临床数据持续更新
CARTITUDE项目最新分析结果进一步显示，CARVYKTI®在多发性骨髓瘤患者中展现出持久的疗效及一致的安全性特征。
在CARTITUDE-4亚组分析（摘要编号#7536）中，无论是高危还是标准风险细胞遗传学亚组，在对于桥接治疗有应答的患者中均观察到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）获益，30个月总生存率均超过85%。未报告免疫效应细胞（IEC）相关帕金森综合征病例。
在另一项多研究联合分析（摘要编号#7533）显示，免疫效应细胞相关性肠结肠炎（IEC-EC）发生率较低（1.2%），进一步加深了对这一罕见不良事件的认识，也进一步支持CARVYKTI®整体良好的获益-风险特征。
CARVYKTI®是首个且目前唯一获批用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤患者的BCMA靶向CAR-T细胞疗法。目前，CARVYKTI®已在全球18个国家和地区实现商业化，累计已治疗超过10,000名患者。
关于CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）
西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。[1]
2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司达成全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。2024年4月，西达基奥仑赛适应症进一步扩大至既往至少接受过一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗。
2022年5月，欧盟委员会授予CARVYKTI®附条件上市许可，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者；同年9月获日本厚生劳动省批准。该产品曾于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定，并于 2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤被认为是一种不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。[2]预计2024年美国将有超过35,000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12,000人死于该疾病。[3]虽然一些多发性骨髓瘤患者最初无明显症状，但绝大多数患者出现多发性骨髓瘤相关症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、血细胞计数下降、血钙升高、肾脏疾病或感染等。[4]
关于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827)是一项正在进行的国际，随机，开放标签的3期研究，旨在评估西达基奥仑赛（cilta-cel ）对比泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。[5]
关于 LB2102
NCT05680922是一项 I 期、首次人体、开放标签、多中心的剂量递增及扩展研究，旨在评估靶向 DLL3 的嵌合抗原受体 T 细胞（LB2102）在广泛期小细胞肺癌或大细胞神经内分泌肺癌患者中的疗效与安全性。[6]
关于小细胞肺癌
肺癌是导致癌症死亡的主要原因之一，在美国每年约占所有癌症死亡病例的25%[7]。其中，小细胞肺癌（SCLC）是侵袭性最强，约占美国肺癌病例的10%-15%[8,9]。据估计，每年约有30,000至35,000例新确诊患者。一旦癌症扩散并进展为广泛期小细胞肺癌，治疗难度将显著增加。约60%至70%的小细胞肺癌患者在确诊时已发生转移。[10]
关于传奇生物
传奇生物（Legend Biotech）是全球最大的独立细胞疗法公司，拥有超过3000名员工，致力于开发能够改变癌症治疗格局的突破性疗法。公司与合作伙伴强生（Johnson & Johnson）共同开发并商业化的CARVYKTI®，是一款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的一次性疗法，正引领着CAR-T细胞治疗领域的革命。公司总部位于美国，通过加强领导力建设，构建端到端的细胞治疗体系，以提升CARVYKTI®的患者可及性并充分挖掘其治疗潜力。公司计划以此平台为基础，持续推动其前沿细胞治疗管线中的创新研发。
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前瞻性声明
本新闻稿中有关未来预期、计划及前景的陈述，以及任何涉及非历史事实事项的其他陈述，均属于《1995年私人证券诉讼改革法案》所指的"前瞻性陈述"。这些陈述包括但不限于：与传奇生物策略及目标相关的陈述；与CARVYKTI®益处（包括其新兴的治愈潜力）相关的陈述；以及与LB2102潜力（包括迄今为止临床试验中已给药患者初步观察到的任何有利结果的可重复性和持久性）相关的陈述。尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词，但“预料”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等类似表达旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所指的结果存在重大差异。传奇生物的预期可能受到以下因素的影响（包括但不限于）：新药产品开发相关的不确定性；意外的临床试验结果，包括对现有临床数据进行的额外分析或意外的新临床数据所导致的结果；意外的监管行动或延误，包括要求提供额外的安全性和/或有效性数据或数据分析，或一般的政府监管；由于第三方合作伙伴采取行动或未能采取行动而导致的意外延误；传奇生物的专利或其他专有知识产权保护受到挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼程序中涉及的不确定性；政府、行业及一般产品定价和其他政治压力；以及传奇生物于2026年3月10日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告中"风险因素"部分所讨论的其他因素。如果上述一项或多项风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明有误，实际结果可能与本文预期、相信、估计或期望的描述存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确声明，无论是否由于新信息、未来事件或其他原因，公司均不承担更新任何前瞻性陈述的义务。
‡ Zhonglin Hao（M.D., Ph.D.），美国肯塔基大学Markey癌症中心医学与癌症生物学教授，胸部肿瘤项目主任，曾为传奇生物提供咨询和顾问服务，未因任何媒体工作收取报酬。
本新闻稿为中文翻译版，如中英文版本有任何不一致的地方，应以公司官网发布的英文原稿为准。
参考来源： [1] CARVYKTI™ Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [2] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html.Accessed March 2024. [3] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.Accessed March 2024. [4] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023. [5] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024. [6] ClinicalTrials.gov. DLL3-Directed Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Extensive Stage Small Cell Lung Cancer. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05680922. Accessed May 2025 [7] American Cancer Society. "Key Statistics for Lung Cancer." https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/key-statistics.html. Accessed November 2022. [8] Byers LA, Rudin CM. Small cell lung cancer: where do we go from here? Cancer. 2015;121(5):664-72. [9] Rare Diseases. "Rare Disease Database." https://rarediseases.org/rare-diseases/small-cell-lung-cancer. Accessed November 2022. [10] Gong J, Salgia R. Managing patients with relapsed small-cell lung cancer. J Oncol Pract. 2018;14(6):359-66. |
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