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云顶新耀宣布中国国家药品监督管理局批准全球首个对因治疗IgA肾病药物耐赋康®的新药上市许可申请

2023-11-24 12:44 4207

耐赋康®获批填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白,开启IgA肾病治疗新时代

上海2023年11月24日 /美通社/ -- 云顶新耀(HKEX 1952.HK)是一家专注于创新药及疫苗开发、制造和商业化的生物制药公司,今日宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准耐赋康®Nefecon®)的新药上市许可申请(NDA),用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。作为全球首个IgA肾病的对因治疗药物,此次耐赋康®在中国正式获批,填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白,开启了IgA肾病的治疗新时代。

中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家,而作为常见的原发性肾小球疾病,IgA肾病约占35%~50%,有约500万患者,且发病年龄较轻、预后不佳,易进展至终末期肾病。有研究显示,几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险,需要进行透析或肾移植。同时IgA肾病具有地区、种族差异,尤其是中国IgA肾病人群病理改变更严重、疾病进展速度更快。而目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主,缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法,即对因治疗。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。继耐赋康®在中国内地和中国澳门获批后,还有望于近期在新加坡和中国香港获得NDA批准。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示:"我们非常激动地迎来了耐赋康®在中国的获批,在此我代表公司感谢所有帮助耐赋康®进入国内临床应用的科学家、医生、患者和同仁们。东亚地区尤其是中国的IgA肾病患者发病率更高、发病年龄更轻、疾病进展更快,中国有约500万患者迫切需要对因治疗的创新疗法来延缓疾病进展。而耐赋康®NefIgArd 3期研究在中国人群中取得了非常积极的结果,9个月的治疗,在停药观察15个月后,仍能减少肾功能衰退达66%,预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭;同时还使蛋白尿下降43%,无镜下血尿的患者比例从基线的26.9%明显增加至57.7%,相比全球患者人群拥有更好的疗效。耐赋康®在中国的获批也对公司确立在肾科领域的领先优势具有里程碑意义。公司在积极筹备耐赋康®的商业化上市、 尽快为国内约500万IgA肾病患者带来该疾病首创药物的同时,也将继续全力推动有巨大未满足医疗需求的其它肾病及自身免疫性疾病领域的其他创新药物研发,以惠及更多中国及亚洲患者。"

耐赋康®全球3期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院张宏教授表示:"IgA肾病是中国最常见的原发性肾小球疾病,发病年龄较轻,预后不佳,易进展至终末期肾病,给患者和社会带来沉重的疾病负担。且跟欧美人群相比,中国人群的IgA肾病患者疾病进展更快,预后更差。NefIgArd研究的完整结果表明,Nefecon®能够保护肾功能,延缓患者进展至透析或肾移植,显著降低尿蛋白和血尿,且安全性、耐受性良好。在中国人群数据分析中,Nefecon®显示出能减少肾功能衰退达66%。Nefecon®此次在中国的获批,填补了中国IgA肾病无适应症治疗药物的空白,也让这款目前IgA肾病全球唯一对因治疗药物能更多地惠及中国患者,改善疾病预后,同时也为临床医生带来新的治疗选择。"

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远教授表示:"IgA肾病在亚洲高发,也是我国青壮年肾衰的主要病因之一。患者一旦进展至终末期肾脏病,将为个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担。长期以来,该病一直缺乏特异性治疗方案,导致对该方向的医疗需求缺口巨大。作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物,Nefecon®已经相继在美国和欧盟获批上市。幸运的是,在国家政策推动下,我国患者用药的绿色通道提前开启。2023年4月24日在博鳌的瑞金医院海南分院开出国内首张处方。随访中,该药物能较有效地稳定肾功能,降低蛋白尿、血尿,并且患者对其耐受性良好。Nefecon®此次在中国获批具有重大意义,为IgA肾病患者带来新希望,也助力医生更好地对IgA肾病患者开展长程随访指导及管理。"

作为全球首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药物管理局(EMA)批准的对因治疗IgA肾病的药物,耐赋康®是靶向肠道的黏膜免疫调节剂,其通过特殊的制作工艺,将布地奈德(糖皮质激素的一种)靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞(包括派尔集合淋巴结),胶囊溶解后,三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德,高浓度覆盖整个靶区域,从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体(Gd-IgA1)产生,进而干预发病机制上游阶段,能延缓12.8年进展至透析或肾移植。

NefIgArd 3期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究,在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®(16 mg/d,每日一次)与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年,包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期,随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示:与安慰剂相比,耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降,减少镜下血尿风险,更重要的是在估算肾小球滤过率(eGFR)上显示出具有临床意义且统计学显著性优势(p<0.0001),能延缓肾功能衰退达50%。

而中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效,同时亦观察到在仅使用支持性治疗的中国患者对照组更快速的疾病进展。在2年的治疗和观察期间,耐赋康®治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡,而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡,耐赋康治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 获益,这一数值大于全球人群的治疗获益(5.1 ml/min/1.73㎡)。中国人群中eGFR24个月时较基线的平均绝对变化表明,耐赋康®治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约66%,这一数值在全球人群约为50%。同时,在2年内观察到耐赋康®组的蛋白尿降低作用持久。与安慰剂相比,中国人群9个月的耐赋康®治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值(UPCR)降低31%43%。而全球人群在9个月与24个月时约下降30%。此外,在安慰剂组,中国人群在24个月时的平均UPCR自基线上升了18.6%,而全球人群却有轻微的下降,说明了中国人群的疾病进展相较于全球人群更快。在中国人群中,耐赋康®组2年内无镜下血尿的患者比例从基线的26.9%明显改善至57.7%,而安慰剂组无变化。该中国患者数据已发表于2023年11月举行的美国肾脏病学会肾脏周。

耐赋康®是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物,其新药上市申请也被纳入优先审评程序。耐赋康®已于2021年12月获得美国FDA加速批准上市,2022年7月获得欧盟委员会附条件上市许可批准。

线上投资人会议信息:

中文会议:

会议时间:2023年11月27日,星期一,上午9时(北京时间)

会议直播链接:https://s.comein.cn/Af2JR

同时,参会者也可以使用以下拨入信息拨入电话会议:

中国大陆:

+86-4001888938

+86-01053827720

中国台湾:

+886-277031747

美国:

+1-2025524791

英国:

+44-2034816288

新加坡:

+65-31586120

中国香港:

+852-57006920

参会密码:

842228

英文会议: 

会议时间:2023年11月27日,星期一,晚上9时(北京时间)/早上8时(美国东部时间)

注册链接:https://www.acecamptech.com/eventDetail/60504920

参会者需要在电话会议之前进行注册。

会议直播链接:https://www.acecamptech.com/meeting_live/70506817/5971?event_id=60504920

同时,参会者也可以使用以下拨入信息拨入电话会议:

美国:

+1 646 2543594 (EN)

中国大陆:

+86 10 58084166 (EN)

+86 10 58084199 (CN)

中国香港:

+852 30051313 (EN)

+852 30051355 (CN)

英国:

+44 20 76600166 (EN)

国际:

+1 866 6363243

参会密码:

207456

英文会议结束后,您可以通过访问云顶新耀官网(http://www.everestmedicines.com)收听英文会议回放。

关于耐赋康®Nefecon®

耐赋康® (Nefecon®) 是口服靶向布地奈德迟释胶囊,作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物,是靶向肠道的黏膜免疫调节剂,能减少50%肾功能下降,在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%,将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了10年以上。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素,首过代谢程度达90%,具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制,迟释胶囊含布地奈德4mg,通过特殊的制作工艺,将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞(包括派尔集合淋巴结),胶囊溶解后,三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德,高浓度覆盖整个靶区域,从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体(Gd-IgA1)产生,进而干预发病机制上游阶段,达到治疗IgA肾病的作用。2019年6月,云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议,获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展,将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司,致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC)、业务发展和运营,拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合,其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息,请访问公司网站:www.everestmedicines.com

前瞻性声明

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消息来源:云顶新耀
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