苏州2020年1月15日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）的合作伙伴 Blueprint Medicines，于2020年1月8日公布了经过独立中心评估的 pralsetinib 治疗RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）的主要研究数据。这些来自正在进行的I/II期ARROW研究数据显示，pralsetinib 在既往接受过含铂化疗的RET融合NSCLC患者中，客观缓解率（ORR）为61%，且缓解可持续，至数据截止日期，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。Pralsetinib 是一款由 Blueprint Medicines 开发的口服（每日一次）、强效和高选择性的针对RET变异（包括预测的耐药突变）的在研靶向药物。
此外 Blueprint Medicines 还宣布公司已经着手向美国食品药品监督管理局（FDA）提交 pralsetinib 用于治疗RET融合NSCLC的新药上市滚动申请(rolling NDA)，预计将在2020年第一季度完成针对该适应症的新药上市申请提交工作。Blueprint Medicines 还计划在2020年第二季度向FDA提交 pralsetinib 用于治疗既往接受过多激酶抑制剂治疗的RET突变甲状腺髓样癌的新药上市申请。
基石药业与 Blueprint Medicines 达成独家合作和授权，获得了 pralsetinib、avapritinib 和 fisogatinib 三款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines 保留在世界其他地区开发及商业化这三款药物的权利。
I/II期ARROW研究中RET融合NSCLC队列的主要数据
I/II期ARROW研究的临床数据将用于支持 pralsetinib 治疗RET融合NSCLC的美国新药上市申请。该申请的注册终点包括ORR，及根据1.1版实体瘤疗效评估标准（RECIST 1.1）和独立中心影像学评估确认的DOR。
接受 pralsetinib 治疗的患者主要疗效数据经过了根据RECIST 1.1标准的评估和独立中心盲评确认。所有患者均接受了每日一次400mg的推荐剂量。
截止2019年11月18日的数据显示，在80例既往接受过含铂化疗治疗的RET融合NSCLC患者中，经独立中心评估确认的ORR为61% (95%CI: 50-72%) ，两例有待确认；在95%的患者中观察到了影像学肿瘤缩小，其中14%患者达到目标肿瘤的完全缓解。至数据截止，中位DOR尚未达到（95%CI：11.3个月，无法估算）。
在26例初治RET融合NSCLC患者中，经过独立中心评估（所有缓解都被确认）的ORR为73% (95% CI：52-88%)，其中12%的受试患者达到完全缓解。在所有这些患者中均观察到影像学肿瘤缩小。
研究的主要安全性数据与之前公布的数据一致。Pralsetinib 的耐受性良好，治疗中出现的不良事件（AEs）大多为1至2级。在ARROW研究中，所有接受了每日一次400mg推荐剂量治疗的患者中(N=354)，只有4%的患者由于与治疗药物相关的不良事件停止治疗。
Blueprint Medicines 将在今年某个医学会议上公布本研究的完整数据。
计划开展针对 pralsetinib 用于治疗初治RET融合非小细胞肺癌的III期 AcceleRET Lung 研究
此外，Blueprint Medicines 还计划在2020年1月启动 III期AcceleRET Lung研究的第一个临床研究中心。AcceleRET研究的主要目标为评估 pralsetinib 相比含铂化疗或含铂化疗联合 pembrolizumab，用于一线治疗RET融合NSCLC的延长无进展生存期（PFS）的潜力。
AcceleRET是一个全球随机临床试验，将入组大约250例未接受过系统疗法治疗的晚期或转移性RET融合NSCLC患者。患者将被随机入组接受 pralsetinib 治疗，或接受由研究者选定的含铂化疗或含铂化疗联合 pembrolizumab 的治疗。该研究的主要终点为PFS，次要终点包括总生存期、ORR和DOR。患者可就近接受检测，以确认是否携带RET融合。同时，出现疾病进展的对照组患者也可以转入 pralsetinib 治疗组。本研究将在北美、欧洲和亚洲的多个临床研究中心进行。
