百济神州宣布中国国家药品监督管理局已受理瑞复美®用于治疗复发或难治性惰性淋巴瘤患者的进口药品新适应症上市申请

中国北京和美国麻省剑桥2019年12月23日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家处于商业阶段的生物医药公司，专注于用于癌症治疗的创新性分子靶向和免疫肿瘤药物的开发和商业化。公司今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理瑞复美^®（来那度胺）联合利妥昔单抗用于治疗复发或难治性惰性淋巴瘤（滤泡型淋巴瘤或边缘区淋巴瘤）患者的进口药品新适应症上市申请（sNDA）。瑞复美^®于2013年在中国首次获批与地塞米松联合用于治疗既往接受过至少一项治疗的成年多发性骨髓瘤患者，并于2018年获得批准扩展至用于治疗此前未经治疗且不适合接受移植的成年多发性骨髓瘤患者。百济神州获得百时美施贵宝公司旗下的新基物流责任有限公司授予的瑞复美^®独家经销，可在中国独家销售该药品。

百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示：“今天瑞复美^®上市申请被受理的消息意味着我们公司血液瘤部门进一步深入到非霍奇金淋巴瘤治疗领域，一个在中国存在未被满足医疗需求的疾病种类。此外，预计中的替雷利珠单抗用于治疗经典型霍奇金淋巴瘤患者、泽布替尼用于治疗套细胞淋巴瘤患者以及慢性淋巴细胞白血病患者的新药上市批准，加上瑞复美^®用于治疗多发性骨髓瘤患者，维达莎^®用于治疗骨髓增生异常综合征患者、急性髓系白血病（AML）患者与慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者，连同近期宣布的与安进公司合作中包括的产品，我们也在中国血液瘤治疗领域不断扩大市场领先优势。”

吴晓滨博士补充道：“我们对该项目取得的进展很是欣慰，也期待能与百时美施贵宝公司以及国家药品监督管理局对此开展密切合作，尽快为中国复发或难治性滤泡型淋巴瘤患者及边缘区淋巴瘤患者带来一款非化疗的治疗方案。”

此项sNDA是基于一组临床、非临床以及药学（CMC）数据，包括百时美施贵宝公司开展的关键3期AUGMENT临床试验结果。AUGMENT是一项随机、双盲、多中心的临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT01938001），共有358例复发或难治性滤泡型淋巴瘤及边缘区淋巴瘤患者入组该试验，按照1:1随机接受瑞复美与利妥昔单抗（R²）联合用药或是利妥昔单抗与安慰剂组合。在中位随访时间为28.3个月的情况下（0.1-51.3个月），独立评审委员会（IRC）评估得出R²组合治疗具有临床意义，在无进展生存期（PFS）的统计上有着显著提高，与对照组相比，疾病进展或死亡的风险降低了54%（风险比 [HR] = 0.46; 95%置信区间 [CI]：0.34，0.62；p < 0.0001）。中位PFS在R²组与对照组中分别为39.4个月与14.1个月，相比之下存在多于两年的提高。由IRC评估的试验次要终点之一的总缓解率（ORR）在R²组与对照组中分别为78%与53%。持续缓解时间（DoR）在R²组与对照组中分别为37个月与22个月，相比之下有显著提高（P = 0.0015；HR：0.53；95% CI，0.36-0.79）。在R²组中最常见的不良事件（AE）为中性粒细胞减少症（58%），相比对照组中的22%。在多于20%患者中观察到的其余常见AE包括腹泻（R²组：31%；对照组：23%）、便秘（R²组：26%；对照组：14%）、咳嗽（R²组：23%；对照组：17%）以及疲乏（R²组：22%；对照组：18%）。在R²组中更多被报道的AE（发生率>10%）为中性粒细胞减少症、便秘、白细胞减少症、贫血、血小板减少症以及燃瘤反应。

关于滤泡型淋巴瘤和边缘区淋巴瘤

滤泡型淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）是两种主要的惰性淋巴瘤[1]，其中FL是最常见的亚种，约占所有非霍奇金淋巴瘤（NHL）发病率的20-25%[2]，其次为MZL，约占所有NHL发病率的5-17%[3]。根据世界卫生组织（WHO）2018年世界癌症发病与死亡报告（Globocan 2018）估计，中国有88,090例NHL病例[4]。FL与MZL在先前接受治疗的情况下无法被根治，现有治疗方案在有效性和安全性上又十分局限，加上患者通常高龄多有并发症，目前这一领域存在高度未被满足的医疗需求，寻求拥有不同作用机制以及更加耐受的新型治疗方案，以提高既往接受过治疗的FL/MZL患者的缓解质量以及PFS。

关于瑞复美^®

在中国，瑞复美^®于2018年被批准与地塞米松联合用于治疗先前未经治疗且不适合接受移植的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。该药于 2013 年获批与地塞米松联合用于治疗既往接受过至少一种疗法的MM的成年患者。

瑞复美^®在欧洲和美国获批作为已接受自体干细胞移植的新诊断MM患者的维持治疗方案。瑞复美^®与地塞米松联用在美国、欧洲、日本及其他约 25 个国家获批治疗先前未经治疗且不适合接受移植的 MM 成人患者。瑞复美与地塞米松联用在包括欧洲、美洲、中东和亚洲在内的约 70 个国家被批准治疗先前接受过至少一种疗法的 MM 患者。该联合用药也在澳大利亚和新西兰获批治疗接受一次疗法后出现进展的患者。

瑞复美在美国、加拿大、瑞士、澳大利亚、新西兰和数个拉丁美洲国家以及马来西亚和以色列获批治疗由伴有 5q 缺失（其他遗传物质正常或异常）的低危或中危-1 骨髓增生异常综合症（MDS）导致的输血依赖的贫血。在欧洲获批在其他疗法选择不足时治疗由伴有单独 5q 缺失的低危或中危-1 MDS 导致的输血依赖的贫血。

另外，瑞复美在美国和欧洲被批准治疗先前接受过包括硼替唑米在内的二线治疗但复发或进展的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。在瑞士，瑞复美获批治疗先前接受过包括硼替唑米和化疗/利妥昔单抗的治疗方案后复发的或难治性的 MCL 患者。

瑞复美未被批准也不推荐用于临床对照试验以外的慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗。

关于百济神州

百济神州是一家全球性的、商业阶段的、以研发为基础的生物科技公司，专注于分子靶向和免疫肿瘤疗法的研发。百济神州目前在中国大陆、美国、澳大利亚和瑞士拥有 3,000多名员工，在研产品线包括新型口服小分子类和单克隆抗体类抗癌药物。百济神州目前也正在打造抗癌治疗的药物组合方案，旨在为癌症患者的生活带来持续、深远的影响。百济神州在美国销售 BRUKINSA™（泽布替尼）；在百时美施贵宝公司旗下的新基物流责任有限公司的授权下，百济神州在华销售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（白蛋白结合型）、瑞复美^®（来那度胺）和维达莎^®（注射用阿扎胞苷）[5]。

前瞻性声明

该新闻稿包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百济神州在中国继续开发和商业化瑞复美^®的计划以及潜在针对患者的影响等。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险： 百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及产品上市审批；百济神州的上市产品及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州对其技术和药物知识产权保护获得和维护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州有限的营运历史和获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化的能力；以及百济神州在最近季度报告 10-Q 表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。