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信念医药成功完成A型血友病基因疗法注册临床首例受试者给药

2024-01-03 18:01 14437

上海2024年1月3日 /美通社/ -- 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed,BBM)(下称"信念医药")于今日宣布:由其自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究(CTR20233400)在中国顺利完成首例受试者给药。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗A型血友病的基因治疗药物,也是公司第二款获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验批准的药物,该款产品于2022年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD)。截至目前,国内尚无已上市的适用于治疗A型血友病成年患者的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。

本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。该款药物使用了具备自主知识产权的工程化衣壳,相对而言,其免疫原性较低,肝脏递送效率较高。临床拟用剂量亦低于国外已上市同类AAV基因治疗产品,预期安全性更佳。此前开展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入组,相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示:"岁序更迭、华章日新,对于信念医药以及A型血友病患者而言,今天定然是个令人欣喜的日子,BBM-H803 注射液的注册临床成功完成首例受试者给药!此次里程碑的达成,意味着信念医药在基因治疗血液疾病领域取得了又一项重大突破,亦再次印证了公司强大且稳健的研发实力。我们将继续秉持初心,内外合力,全面有序推进临床研究各项工作,致力将这款创新药物尽早带给广大中国患者。"

消息来源:信念医药
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