"先行先试"新突破！首个基于乐城真实世界研究数据的血液肿瘤新药Isatuximab在华上市许可申请获受理

上海2023年12月12日 /美通社/ -- 今天，赛诺菲旗下新一代CD38单抗Isatuximab注射液的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于联合泊马度胺和地塞米松治疗既往接受过至少 2种治疗（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。

作为首批获准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究的三个试点药品之一，Isatuximab注射液成为了首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。Isatuximab注射液是一种单克隆抗体，靶向多发性骨髓瘤细胞上CD38受体的特异性表位，可触发多种不同的作用机制，包括程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和机体免疫反应调节，有望为复发或难治性多发性骨髓瘤患者打开治疗新局面。

乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁表示："Isatuximab注射液的上市许可申请受理，是血液肿瘤领域真实世界研究的一大重要突破。作为我国唯一的‘医疗特区'， 乐城先行区借助‘先行先试'等特许政策，开展国际前沿的真实世界数据应用研究，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法，为提速全球创新药械产品在中国的可及性提供新途径、新方案。未来，乐城将以特许政策优势和医疗资源集聚优势，吸引更多创新、优质的药械产品落地乐城，全力助推真实世界研究工作向前发展，让更多医疗科技创新成果加快惠及中国患者。"

2019年6月，国家药监局与海南省政府联合启动海南临床真实世界数据应用试点工作，乐城先行区成为我国首个开展临床真实世界数据应用试点的区域。2020年以来，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》等相继发布，明确规定真实世界证据可以作为药品和医疗器械审评审批的相关证据。目前，已有13个试点产品利用乐城真实世界数据辅助临床评价获得国家药监局批准上市，正在不断为全国患者带来"海南福音"。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示："中国持续深化药品审批审评制度改革，海南博鳌乐城真实世界研究等创新探索举措成为了突破性创新药物惠及中国患者的加速器，我们倍感鼓舞振奋。借力政策东风，赛诺菲积极响应健康老龄化规划和健康中国癌症防治号召，高度重视血液肿瘤患者的未尽之需，希望通过真实世界研究实践将多发性骨髓瘤创新药物加速引入中国。今年，赛诺菲已在华获批十个创新药及疫苗新产品和适应症，我们正以前所未有的发展速度推进创新产品上市，也将积极探索多元的创新模式，为患者焕发生命光彩而努力。"

多发性骨髓瘤是老年人群高发肿瘤，也是第二大最常见的血液肿瘤。在中国，每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病年龄多为60岁以上，发病率也呈上升趋势^[1]。在我国即将进入中度老龄化社会并且快速向重度老龄化社会迈进背景下，多发性骨髓瘤可能造成更大的疾病负担。从我国提出"实施积极应对人口老龄化国家战略"到今年不断被提及的健康老龄化议题都反映出破解"老龄"健康课题的迫切需求，多发性骨髓的创新治疗可成为助力健康老龄化的重要一环。

同时，多发性骨髓瘤目前仍然是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面临复发困境^[2]。临床上患者复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短^[3],[4]。患者急需更多创新药物来拓展治疗可能性。据中国首部《多发性骨髓瘤患者生存质量调查报告》调研显示，接近50%的患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并对新治疗方式报以巨大期待。

目前，Isatuximab注射液已在美国、欧盟、亚太等全球多个国家和地区获批。同时，赛诺菲正在进行的III期临床试验，将继续评估Isatuximab注射液联合现行标准方案治疗多发性骨髓瘤。Isatuximab注射液用于治疗其他血液恶性肿瘤和实体瘤的研究也在进行中。