台北2023年9月18日 /美通社/ -- 康霈生技（6919-TW）已取得旗下新药CBL-514注射剂经美国食品药物管理局（U.S. FDA）核准用于治疗罕见疾病窦根氏症（Dercum's Disease; DD）二期临床试验（CBL-0201DD Phase 2, NCT05387733）之最终临床统计数据，结果显示其ITT population与PP population的临床统计结果在试验主要疗效指标与次要疗效指标皆达到临床与统计上显着意义，且药物安全性与耐受度良好。
CBL-514注射剂是全球首创的505(b)(1)全新小分子新药，透过诱导脂肪细胞凋亡来减少注射部位脂肪。目前全球尚无治疗窦根氏症的药物或产品核准上市，也缺乏有效的缓解疗法。
CBL-514治疗后可大幅缩小甚至完全清除痛性脂肪瘤，因此可显着降低脂肪瘤疼痛指数4.7分
本试验临床统计结果显示，在意图治疗群体（Intent-to-treat，ITT population），窦根氏症患者在最多2次的CBL-514高剂量组治疗后4周与8周，其主要疗效指标，痛性脂肪瘤在 CBL-514高剂量组治疗后平均可缩小51.3% (p<0.0001)和54.7% (p<0.0001)，低剂量组治疗后平均可缩小40.0% (p=0.0002) 和34.7% (p<0.0001)，高剂量组在二个时间点的疗效统计上皆达到显着差异，且具有剂量相关趋势。
次要疗效指标，在CBL-514最多2次治疗后，高剂量组有90.3%的痛性脂肪瘤显示有缩小，高达64.5%的痛性脂肪瘤显示缩小超过50%以上或完全清除，并且有38.7%的痛性脂肪瘤可达到100%完全清除，疼痛指标分数（满分为10分, 分数越高代表疼痛严重程度越高）高剂量组可显着降低4.7分（p< 0.0001）；低剂量组在主要疗效指标与次要疗效指标亦达到显着统计差异。且CBL-514一次治疗后无论在缩小脂肪瘤与疼痛改善皆可达到临床及统计上的显着疗效意义，是目前第一个也是唯一一个在临床统计上可同时显着缩小或完全清除窦根氏症痛性脂肪瘤并同时显着改善其严重疼痛的临床药物。此外，CBL-514对于窦根氏症患者的药物安全性与耐受度良好，无全身系统性安全性风险与副作用。
关于CBL-0201DD二期试验
CBL-0201DD Phase 2 Study于美国进行收案, 共纳入12位具有4～8颗痛性脂肪瘤的窦根氏症患者，分为CBL-514高剂量（3 mL/injection）和低剂量（2 mL/injection）2个组别，每组各6位受试者。每位受试者每颗痛性脂肪瘤根据治疗前的大小分级决定注射剂量，并依治疗后脂肪瘤缩小程度变化给予最多2次的CBL-514治疗，每次注射间隔为4周，于完成最后一次治疗后的4周和8周评估每颗痛性脂肪瘤的疗效与安全性。主要疗效指标为：与治疗前相比，CBL-514在治疗后4周和8周，痛性脂肪瘤大小的变化，次要疗效指标包含与治疗前相比，治疗后4周和8周，痛性脂肪瘤达到缩小，缩小超过50%以上，100%完全清除的百分比与痛性脂肪瘤疼痛分数的变化。
关于窦根氏症（Dercum's Disease）
窦根氏症为一种慢性且复发性强的严重罕见疾病，患者躯干及四肢会有皮下脂肪异常堆积所形成的痛性脂肪瘤或脂肪肿块，是一种良性的脂肪肿瘤并伴随该部位自发性剧烈疼痛（又称痛性脂肪瘤），并会有持续超过3个月的灼痛与灼热感，进而严重干扰患者正常生活。窦根氏症症状并不会自发性缓解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短时间变大或数量增加。目前病因与其机转尚不明，但有研究指出可能与脂肪组织代谢障碍有关。
目前全球尚无核准的窦根氏症药物可治疗，现今使用之缓解疗法包含手术切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛药、免疫调节剂及电疗等，然而其疗效不佳并仅能短暂缓解疼痛，且伴随多种副作用。
根据国际研调机构最新报告Global Dercum's Disease Market Research Report Future 2023指出，2021年窦根氏症全球市场为113亿美元，年复合成长率（CAGR）为6.76%，推估2030年全球市场为199.6亿美元。
CBL-514产品研发现况
CBL-514在医美-非手术局部减脂（减少皮下脂肪），已于澳洲及美国完成Phase 1（CBL-16001 Phase 1）、Phase 2a（CBL-16001 Phase 2a）、CBL-0202 Phase 2-Stage 1以及最大剂量代谢物鉴定MetID Phase 2临床试验（CBL-0203 Phase 2），并已取得临床统计结果；根据上述已完成的临床试验结果，CBL-514可明显减少治疗部位皮下脂肪，疗效达显着统计差异（p<0.00001），且单次治疗即可显着减少治疗部位皮下脂肪，并可在2周内看到治疗效果，治疗剂量达800 mg其药物安全性与耐受度依然良好；CBL-514除了CBL-16001 Phase 1与Phase 2a临床试验，其他2期临床试验皆经由美国FDA核准，除了上述已取得临床统计结果的试验，CBL-514局部减脂CBL-0202 Phase 2-Stage 2临床试验已于2023年3月完成试验（study completed），预计于2023年Q3取得临床统计结果；局部减脂CBL-0204 Phase 2b临床试验于2023年1月获美国 FDA 核准执行，目前已在美国与澳洲开始收案；局部减脂CBL-0205 Phase 2b临床试验已于2023年7月获美国 FDA 核准执行，预计将于2023 年 Q4开始收案。CBL-514治疗罕见疾病窦根氏症（Dercum's Disease）之CBL-0201DD Phase 2临床试验于2022年10月在美国开始收案，已于2023年4月完成试验（study completed），并于2023年9月已取得临床统计结果，并于2023年9月已取得临床统计结果，其主要与次要疗效指标皆达到临床与统计上显着差异，高达64.5%痛性脂肪瘤缩小超过50%或完全清除，并可显着降低疼痛指标4.7分；CBL-514改善中/重度橘皮组织之CBL-0201EFP Phase 2-Stage 1于2022年12月在美国开始收案，已于2023年5月完成试验并已取得疗效初步统计结果，CBL-0201EFP Phase 2-Stage 2于2023年4月核准开始收案，已于2023年9月完成收案，预计将于2024年Q2取得临床统计结果。
