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武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优获批

保障中国HAE患者生命安全
武田中国
2021-04-08 17:10 3045

上海2021年4月8日 /美通社/ -- 武田中国宣布,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)正式经国家药品监督管理局获批,适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型(B2)受体的选择性竞争性拮抗剂[1],患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药[2]。此前,中国没有急性HAE发作的针对性治疗[1],患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退,使用限制较多,且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白,保障中国HAE患者的生命安全。


缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案[3].[4]。此次获批的飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制,可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿,从而治疗急性遗传性血管水肿发作[2],[5]。截止至目前,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)已在38个国家/地区获得批准,拥有十余年的真实世界使用经验[5]

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病[1]。据文献报道,其全球患病率约为五万分之一[1]。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测,发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,4.6小时即可导致患者窒息死亡[6]。据统计,我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿[3],其致死率最高可达40%[1],是HAE患者的主要死因之一。2018年,HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内[7]

“由于目前国内缺少HAE急性发作期的针对性治疗药物,只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退,而血浆不容易获得,且医院使用血制品限制多,血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险,无法满足患者的实际需求。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示:“很高兴能有新的创新疗法引入国内,使中国的HAE患者在急性发作时能够及时接受治疗,助力快速缓解患者发作症状,缩短发作时间,降低发作风险和严重程度。”

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授
中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授

多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)针对HAE各部位发作快速并缓解水肿,且耐受性与安全性也均表现良好[8],[9],[10]。FAST系列III期对照研究数据显示,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)治疗急性HAE发作,几乎100%的患者得到缓解,中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时,明显短于安慰剂组(4.6到19.8小时)和活性对照组(12.0小时)[9]。另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)也产生了快速反应,与对照研究中观察到的一致[10]。2018年11月,飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)被列入《第一批临床急需境外新药名单》[11],并于2020年10月被中国国家药监局药品审评中心(CDE)纳入优先审评审批[12],免国内临床试验进行申报,加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。

“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批,使武田能在短短一年内,为中国HAE患者引入两款创新治疗产品,满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求,全程守护患者健康和生命安全。”武田中国总裁单国洪先生表示,“作为深耕中国罕见病领域的全球生物制药企业,武田始终秉承‘以患者为先’理念,连续引进多项罕见病领域的创新疗法,并积极携手各方共推中国罕见病领域的蓬勃发展,助力中国罕见病患者群体迎来春天,畅享健康生活和美好未来。”

武田中国总裁单国洪先生
武田中国总裁单国洪先生

– 完 –

[1] 国家卫生健康委员会,罕见病诊疗与保障专家委员会办公室(北京协和医院). 罕见病诊疗指南(2019版本). 2019.

[2] 飞泽优®说明书. 2020

[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150.

[4] Betschel S, et al. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

[5] CHMP ASSESSMENT REPORT for Firazyr®. EMEA. 2008

[6] Xu YY, et al. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014, 112(6):539-544.

[7] 国家卫生健康委员会,科学技术部,工业和信息化部,国家药品监督管理局,国家中医药管理局. 第一批罕见病目录,国卫医发〔2018〕10号.

[8] Cicardi M, et al. N Engl J Med. 2010;363(6):532-541.

[9] Lumry WR, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2011;107:529–537.

[10] Marcus Maurer, et al. Allergy and Asthma Proceedings. 2014;35(5):377-81.

[11] 临床急需境外新药名单(第一批). CDE. 2018.

[12] 飞泽优®收审情况公示. 中国国家药监局药品审评中心. 2020. from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3

 

消息来源:武田中国
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