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FDA批准APR应用制药研究公司用于治疗大疱性表皮松解症的研究药物获得孤儿药资格认定

APR Applied Pharma Research s.a.
2019-12-11 04:53 2437

瑞士巴莱尔纳2019年12月11日 /美通社/ -- 瑞士一家专注于小众和罕见疾病治疗领域的制药公司 — APR应用制药研究公司(简称APR)宣布,美国食品及药物管理局(FDA)已批准该公司编号为APR-TD011、用于大疱性表皮松解症(EB)治疗的研究药物获得孤儿药资格认定。 

APR-TD011是一种含次氯酸的低张酸性氧化溶液,呈喷雾形态,可局部外用,专为EB的治疗而研发。因其具有独特的理化特性,因此APR-TD011可用来调节创面微环境来预防或减少感染和炎症,从而加速创面的生理愈合。

“孤儿药资格认定的获得,表明美国当下急需一种能够改善EB治疗的药物。EB作为一种衰竭性疾病,影响着50万美国人民的生活。我们相信,APR-TD011能为EB患者和患者家庭带来巨大希望,而孤儿药的认定将帮助APR找到加速取得这一成果的途径。”APR的CEO Paolo Galfetti表示。“这一资格认定的获得也是APR推进罕见疾病研究发展历程中的重要里程碑和重要一步。”

据估计,全球EB市场的规模在10亿至13亿美元之间。EB对全球卫生保健领域带来了重大负担:在美国,严重受感染患者的治疗费用每年可超过30万美元,而对于营养不良性EB患者,每月伤口护理用品的开销可超过1万美元。

孤儿药资格认定项目为罕见病患者的药物开发,特别是用于治疗在美国受影响范围不到20万人的疾病或状况的药物开发,起到了激励和支持作用。孤儿药资格认定能够带来一定的好处,例如在获得指定适应症的监管批准后享有七年的市场独占权、可免除FDA申请用户费用、获得FDA在临床试验设计方面的协助以及税收抵免合格临床试验费用(最高25%)。

关于APR-TD011

APR-TD011是一种含有次氯酸的低张酸性氧化溶液,其通过公司获有专利的纳米技术平台Tehclo TM制成。 

该溶液具有极为特别的三种理化特性组合——高纯度次氯酸(HCIO)、低张低pH值和高氧化还原电位(ORP),这些特性可创造有利的创面微环境,帮助EB伤口更快实现生理愈合。需要特别指出的是,次氯酸是一种众所周知的广谱速效抗菌剂,其通过低pH值和高ORP的强化,能够促进皮肤感染的预防和治疗。APR-TD011还可以通过抑制NF-kB促炎途径,以及灭活在伤口炎性过程中起关键作用的基质金属蛋白酶来减轻炎症。  通过加快伤口愈合、缓解与感染和炎症相关的瘙痒和疼痛,APR-TD011可合理改善EB患者的生活质量。该药物为便于使用的喷雾制剂,在避免皮肤接触和交叉污染风险的同时对伤口进行治疗。 

欲了解更多信息,请访问:https://www.apr.ch/apr-pharma-products/medical-prescription/apr-td011-epidermolysis-bullosa/

关于大疱性表皮松解症

大疱性表皮松解症(EB)是一种罕见的并可危及生命的遗传性结缔组织疾病,其特征是患者全身皮肤起水泡,内脏器官严重受损。EB会出现多种遗传变异病症,其共同症状是皮肤变得脆弱,容易起水泡和撕裂。据估计,美国每2万名新生儿中就有1名饱受EB折磨,大约50万名患者只有有限的预期寿命。 

EB令人痛苦万分,患者通常体无完肤、虚弱不堪:  瘙痒、疼痛和疤痕使患者的生活质量明显下降,而持续性的皮肤炎症和感染都与肿瘤发病和早期死亡相关。 该病症尚无经过批准的治疗或治愈方法。当前的护理标准仅是支持性治疗,如止痛和伤口管理,用以防止感染并需终生对伤口愈合进行护理。伤口护理管理一直是一项复杂程序,其对EB患者和护理人员的日常带来很大影响。其治疗目标是加快伤口的生理愈合,避免或限制感染(之后使用抗生素),以及抑制伤口出现慢性病症。

关于APR应用制药研究公司

APR是瑞士一家独立制药公司,专注于创新性产品和研究驱动产品的开发和商业化进程,旨在解决小众和罕见疾病治疗领域尚未填补的需求。APR将药物开发专业知识和专利药物交付技术结合在一起,开发出有效改善罕见病患者生活质量的解决方案。该公司在所有主要市场提供多元化的均衡创收产品组合,辅之以处于不同开发阶段、用于治疗隐性代谢疾病、罕见皮肤病和眼病的稳健创新系列产品。APR与其选定的欧洲国家的销售和营销团队一起,通过不断壮大的商业伙伴网络,共同致力加快产品的商业化进程。欲了解更多信息,请访问:https://www.apr.ch/

前瞻性陈述

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消息来源:APR Applied Pharma Research s.a.
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