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基石药业针对晚期胃肠道间质瘤I/II期桥接注册性临床试验获批

2019-04-15 15:32 11490
基石药业(苏州)有限公司今日宣布,由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局批准,在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤患者的 I/II 期研究。

上海2019年4月15日 /美通社/ -- 基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”,香港联交所代码:2616)今日宣布,由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。这是一项中国单独桥接注册性研究,包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验,目的是评估 avapritinib 在中国患者中的安全性、药代动力学和疗效。

GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤,在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%~3.0%,高发于50-80岁,是一种罕见病。最常见的 GIST 病因是由于 KIT 或 PDGFRA 基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90%新诊断 GIST 的病例与这两个基因突变有关。

目前 avapritinib 已被证明对 KIT 和 PDGFRA(主要是PDGFRA D842V 突变)驱动的 GIST 有广泛抑制作用。2019年1月,Blueprint Medicines 公布了针对晚期 GIST 患者的 NAVIGATOR  I期临床研究主要数据,数据截止至2018年11月16日。

  • 43例 PDGFRA 外显因子18突变的 GIST 患者,起始剂量为每日一次300或400毫克,客观缓解率为86%(一例有待确认),中位反应持续时间未达到。
  • 111例4线或以上的 GIST 患者,起始剂量为300或400毫克,客观缓解率为22%(一例有待确认)。中位反应持续时间为10.2个月。
  • 总体安全性与之前的结果一致。Avapritinib 耐受性良好,大多数不良反应为1-2级。在所有患者中(237例参与试验患者),只有23例(9.7%)由于治疗相关不良反应终止治疗。

2018年6月,基石药业通过与 Blueprint Medicines 达成合作,获得了包括 avapritinib 在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权,Blueprint Medicines 保留在其他地区开发及商业化avapritinib的权利。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“Avapritinib 凭借其出色的数据已得到美国 FDA 突破性疗法认定,目前尚无批准用于靶向 PDGFRA D842V 突变的药物。我们希望能够通过桥接试验,以 Blueprint Medicines 将在美国递交 FDA 的数据支持在中国的新药申请。

“我们已于今年2月收到 avapritinib 的全球III期 VOYAGER 研究在中国的临床试验批准,以开展其作为三线或四线 GIST 患者治疗的研究。很高兴又迎来针对 GIST 的I/II 期研究桥接试验的批准。我们希望能在临床研究中挖掘出 avapritinib 这款产品的更多潜力,让更多的 GIST 患者获益。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。

关于 avapritinib

Avapritinib 是一种口服的、强效选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂;所有致癌激酶都通过这种构象发出信号。Avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑制作用,并对激活环突变活性较强,而目前批准的 GIST 疗法则不能抑制激活环的突变。与现有的多激酶抑制剂相比,avapritinib 对 KIT 和 PDGFRA 的选择性明显高于其他激酶。此外,avapritinib 的独特设计可选择性结合并抑制 KIT D816V 位点的突变,而该基因突变为约95%的系统性肥大细胞增生症(SM)患者的疾病主要驱动因素。临床前研究表明,avapritinib 在亚纳摩尔级下即可显著抑制 KIT D816V,只显示出极小的脱靶效应。

Blueprint Medicines 正率先开发 avapritinib,用于治疗晚期 GIST、高危 SM 以及惰性和冒烟型SM。 美国 FDA 已经授予 avapritinib 两个突破性疗法认证,一个用于治疗 PDGFRA D842V 基因驱使的 GIST,一个治疗高危 SM。

关于基石药业

基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心,建立了一条包括14种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前四款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的领先中国生物制药公司。

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消息来源:基石药业
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