德国殷格翰2019年2月12日电 /美通社/ -- 勃林格殷格翰诚邀科学家提交有关肺疾病领域新型基因疗法理念的研究提案，尤其欢迎那些可以通过其独特的肺特异性载体（AAV2-L1）所实现的理念。*
合作伙伴将有权获得勃林格殷格翰独特的肺特异性治疗载体，并有机会与拥有尖端基因疗法和药物研发专业知识的勃林格殷格翰科学家们展开合作。此外，申请者可提出高达20万欧元的资金申请作为其提案的一部分，勃林格殷格翰会对部分选定项目进行拨款资助。申请者还将有机会在学术研讨会上进行演讲，以及在评审期刊上发表具有高度影响力的文章。
实现高效、有针对性和持久的基因传递是实现基因疗法全部治疗潜力的主要障碍。基于其安全性和转导广泛靶组织的能力，腺相关病毒（AAV）载体已成为体内基因治疗的重要平台[1]。使用AAV的临床试验逐步增多，而第一个基于AAV的基因疗法已于最近获得了FDA批准[2]。
AAV2-L1在一次基于二代全基因组测序技术（NGS）的AAV2派生衣壳突变体的体内筛选中被发现，具有肺嗜性与高转导效率。这一嗜性通过在AAV2衣壳表面显示HEPTA肽（ESGHYGF）而被授予。具体地说，AV2-ESGHGYF(AAV2-L1) 选择性地被肺吸收，在肺部它通过目前尚未明确的受体来主要转染肺血管内皮细胞和肺泡细胞。小鼠静脉注射给药后14天，AAV2-L1具有超过野生型AAV2 100倍的肺嗜性；转染效果可继续维持至少244天。该载体适用于高达4.7 kb（包含启动子和调控元件）的基因构建的体内递送，以用于对小鼠的肺进行治疗假说的测试。
勃林格殷格翰相信这一独特的基因治疗载体有望实现诸多肺疾病的基因治疗理念，因此公司寻求与那些渴望为患者带来全新基因疗法的科学家们展开合作。
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提交合作申请的截止日期为太平洋标准时间2019年4月12日23:59之前。
*方案提交者在提交方案前有责任确认是否能从德国进口AAV载体。
| 参考文献 |
| [1] Colella P, Ronzitti G, Mingozzi F Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy. Mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Mar 16; 8: 87–104..doi: 10.1016/j.omtm.2017.11.007 |
| [2] https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm589467.htm |
