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聚焦“慢粒”治疗新进展 停药治愈不再遥不可及

2020诺华肿瘤(中国)血液高峰论坛召开
诺华
2020-05-25 16:00 5337
在5月24日召开的2020诺华肿瘤(中国)血液高峰论坛上,中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授表示,并分享了目前慢粒治疗策略进展与创新、治疗目标以及患者管理模式等话题。

北京2020年5月25日 /美通社/ -- 白血病又称“血癌”,是我国常见的恶性肿瘤之一。在传统认知观念中,可能绝大多数人认为这是一种“不治之症”。其实不然,有一种白血病,即慢性髓性白血病(CML,简称“慢粒”)可以说是幸运的,被称为“可以治愈的白血病”。

“在医药学领域专家们持续不懈的努力下,既往严重威胁生存的‘慢粒’,在创新疗法下已逐渐变得可控、可治,治愈也不再遥不可及。”在5月24日召开的2020诺华肿瘤(中国)血液高峰论坛上,中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授表示,并分享了目前慢粒治疗策略进展与创新、治疗目标以及患者管理模式等话题。

疾病管理:从不治之症转变为慢性病

慢粒是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,占所有白血病的15%。中国几个地区的流行病学调查显示,慢粒年发病率为0.39-0.55/10万,与西方国家相比,中国CML患者更为年轻化,中位发病年龄为45-50岁。[1]

虽然部分慢粒患者通过造血干细胞移植可以达到治愈,但供者干细胞来源等因素限制了广泛应用。而传统化疗等治疗虽可使大多数慢粒患者血象及异常体征得到控制,但中位生存期(40个月左右)并未延长,“治不治、三年半”非常准确地诠释出当时患者的生存状态。

“但这并未阻止医学工作者对慢粒治疗方式的探索。直到2001年,分子靶向药物第一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼作为一线治疗药物使慢粒患者的整体生存率显著提高,10年生存率达到了85%-90%。曾经慢粒是不治之症,如今对于大多数患者而言,它已经从一种致命疾病转变为一种慢性疾病。[2] ”王建祥教授感慨到。

治疗目标:从长期生存变迁为停药治愈

虽然目前TKI将绝大多数慢粒转变为“慢性病”,但患者仍需长期或终生服药。随着慢粒得到有效的控制及患者总生存的延长,有越来越多的患者渴望更高的生活质量,“停药治愈”已成为他们更高的追求目标。

王建祥教授表示:“随着慢粒治疗新药的不断涌现,治疗效果的不断升级,国内外有越来越多的医学实践证实,TKI治疗获得深度分子学反应持续超过2年的患者中,约有一半的患者,在规律、严密的随访监测条件下,可获得长期的无治疗缓解(TFR),实现临床治愈。”

尤其是用于慢粒一线治疗的第二代TKI尼洛替尼,使绝大多数慢粒患者能快速获得深度分子学缓解,迈入“停药门槛”,生存期接近正常人,这意味着慢粒患者期盼已久的“停药治愈”指日可待。

王建祥教授指出,以往临床着重关注如何延长慢粒患者的总生存期,随着疾病治疗目标向“无治疗缓解”的变迁,也将引领肿瘤治疗的新观念,向着更高的“临床治愈”探寻。未来,如何规范管理慢粒患者,提高治疗依从性,争取让更多的慢粒患者迈入停药“门槛”,是我们努力的新方向。

患者管理:或将纳入国家慢病管理范畴

虽然通过规范治疗,多半慢粒患者或将实现“停药治愈”,但在患者管理上,仍需严格按标准和要求进行。王建祥教授提醒,尤其是患者不可擅自“停药”。只有在有经验的医师指导、评估和严密分子学监测下,通过规范的治疗、监测并满足一定条件的患者,才有可能进入无治疗缓解阶段,且停药后仍需定期进行严格的分子监测,一旦丧失主要分子学反应,必须立刻重新用药治疗。

此外,“随着慢粒停药治疗和监测水平的提高,也会带来疾病管理模式的改变。”王建祥教授强调,目前慢粒正逐渐的向可控、可治的‘慢性病’转变,未来的慢粒管理很可能会纳入国家慢病管理的范畴,实现专家诊疗与社区基层医疗卫生服务相结合的模式,让社区更多地承担随访、监测以及患者教育等工作,节约医疗资源的同时,让患者能得到更便捷的医疗服务。”

*本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知水平,非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考,请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

[1] 中华血液学杂志2016年8月第37卷第8期.

[2] 中华血液学杂志,2016,37(08):633-639

消息来源:诺华
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关键词: 健康护理与医院
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