夏尔携手多方共促中国罕见病事业发展

上海2018年9月17日电 /美通社/ -- 2018年第七届中国罕见病高峰论坛于9月14-16日在上海成功举办，作为罕见病领域的全球领先生物科技公司，夏尔作为重要合作伙伴支持并参与其中。本届论坛由上海四叶草罕见病家庭关爱中心与复旦大学附属儿科医院（国家儿童医学中心）联合主办，是迄今国内罕见病领域规模较大的综合性论坛。

为应对中国罕见病领域面临的诸多挑战， 夏尔在今年的高峰论坛上举办一场卫星会议和四场分组会议，并邀请多位专家发表精彩演讲。包括国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、罕见病患者组织、患者家庭等700余名行业相关人士出席本次会议，围绕“创新与合作 -- 让爱不罕见”的大会主题，共同探讨如何在“健康中国”理念下助力中国罕见病事业的发展。

夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞联合罕见病发展中心创始人兼主任黄如方共同致力推进罕见病事业发展

创新为源，研发突破性创新医疗解决方案

罕见病是人类医学面临的较大挑战之一。目前，全球罕见病患者总人数高达3.5亿^[1]，其中中国罕见病患者预计超过1600万人^[2]。由于缺乏认知和有效的治疗方案，罕见病患者长期面临诊断率低、治疗率低两大难题。在已知的7000余种罕见病中，仅5%有药可医，30%的患儿寿命不超过5周岁^[1]。

在中国，诊疗率双低的问题显得尤为突出。以血友病为例，全国13.6万血友病患者中，诊断率不到10%^{[3, 4]}；而在认知度更低的溶酶体贮积症领域，法布雷病诊断率低于5%^[5]，戈谢病的诊断率为9%且半数患者在初诊时不能被诊断出，或被误诊为其他血液疾病^[6]。

面对全球罕见病患者未被满足的迫切医疗需求，夏尔作为全球罕见病领域的领航者，时刻有一种强烈的责任感与紧迫感。本次高峰论坛中，夏尔亚太区医学事务部负责人刘森旺博士就罕见病药物创新研发主题与业界同仁进行深入探讨，分享了夏尔在全球罕见病领域的经验与实践。他表示：“目前，夏尔正不断加大在研发领域的投入，努力推动全球40个临床产品项目的发展，其中约70%的临床项目针对罕见病适应症，50%以上的项目已处于三期临床或上市注册阶段。秉承‘创新为源、患者至上’的理念，夏尔一直致力于通过持续推进罕见病领域的科技突破，推动罕见病产品线的不断丰富，为患者群体提供帮助。”

夏尔亚太区医学事务部负责人刘森旺博士在大会开幕式致辞

目前，夏尔拥有史上较强劲的产品组合，在全球超过40种上市产品中，76%的产品针对罕见病领域，重点关注免疫疾病、血液疾病、遗传疾病、肠胃疾病和内科疾病等。借助精准创新和技术，夏尔首创突破性创新疗法，使用单克隆抗体技术和基因技术分别针对遗传性血管性水肿（HAE）和血友病研发新的治疗方法，这些突破性的创新疗法，将有力地填补相关治疗领域的空白，更好地解决患者亟待满足的需求。

患者至上，多方通力协作探寻发展之路

在本届论坛上，夏尔邀请多位国内外专家学者、临床医生、患者组织代表等专业人士，共同探讨并展望罕见病领域的现状及发展前景，重点关注以法布雷病、戈谢病为代表的溶酶体贮积症（LSD）在中国未被满足的诊疗需求，助力推进疾病诊疗水平、为 LSD 患者发声、提升医疗可及性。

LSD 的发病机制尚处于探索阶段，在诊断和药品研发领域都面临着较多挑战。以法布雷病为例，该疾病具有潜在致命性，男性患者平均生存期较健康人群缩短20年，女性患者平均生存期则缩短约10年，但许多医生却对其知之甚少。患者通常要经历一段漫长的求医问诊之路，尤其是在诊断初期，常因被漏诊、误诊为其他疾病而延误治疗，平均确诊需12年，严重影响患者的生命质量^{[7, 8, 9]}。

北京协和医院儿科教授魏珉表示：“溶酶体贮积症（LSDs）在中国面临疾病认知率低、诊疗率低等问题。本次大会为我们创造了一个高附加值的交流平台，希望通过各方携手努力，助力加强医护人员、患者和社会公众对疾病的认知，加速国际前沿治疗解决方案的引进，以期提高诊疗率，改善中国 LSD 患者的状况。”

专家及患者组织代表在夏尔卫星会上宣誓共迎LSD挑战

携手合作，多方助推中国罕见病事业发展

今年是中国改革开放40周年，随着中国医疗改革步伐的不断深化，当下中国罕见病行业的发展迎来黄金发展时期。近期中国政府一系列利好政策与举措相继出台 -- 发布《第一批罕见病目录》、提速罕见病药品评审、鼓励罕见病创新药物研发等，将有利于吸引越来越多的相关方积极投身中国罕见病事业的发展。

积极配合政策改革，携手各方关爱罕见病群体，是夏尔作为罕见病领域的领航者义不容辞的责任。中国罕见病高峰论坛在推动中国及全球罕见病事业发展起到了非常积极的作用。作为其重要的合作伙伴，夏尔与其通力合作：2017年，夏尔支持罕见病发展中心，推动了中国首个遗传性血管性水肿患者（HAE）组织培育计划的启动。2018年2月，黄如方先生代表中国罕见病发展中心受邀成为消除罕见病儿童诊断壁垒全球委员会专家成员，与夏尔共同致力于为中国的罕见病儿童的诊断事业作出贡献。

罕见病发展中心创始人兼主任黄如方表示：“推动中国罕见病事业的发展，必须加强与各利益相关方的合作与对话。通过与以夏尔为代表的合作伙伴携手努力，我们将致力通过本届峰会进一步引领行业学术交流，呼吁改变全国各界对罕见病的认知，在政策倡导和多方协作方面发挥积极作用。”

全球罕见病的发展离不开中国，而如何推进中国罕见病的诊疗工作，同样需要借鉴全球罕见病发展的成功经验。中国是夏尔全球发展战略中的重中之重。多年来，夏尔一直深耕中国市场，目前夏尔已在中国引进三大产品，覆盖血友病、免疫疾病和慢性肾脏疾病领域，业务遍及全国30多个城市并持续拓展。

夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞（Peter Fang）先生表示：“多年来，夏尔中国始终密切关注罕见病患者的迫切需求，助力帮助中国罕见病患者提高生活质量。在未来五年，夏尔将继续与以罕见病发展中心为代表的各方合作伙伴通力合作，继续持续努力把更多突破性的创新医疗解决方案引进中国市场，为中国1600万罕见病患者带来生命曙光。”

注：

^[1] Global Genes. Factsheet on Rare Diseases. 2016: https://globalgenes.org/rare-diseases-facts-statistics/
^[2] 《我国罕见病患者超1600万 降低漏误诊率是关键》，新华网，2016年9月25日
^[3] The prevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66
^[4] The prevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66
^[5] 对，这是一个公益项目 | 国际罕见病日,2018-2-28: https://mp.weixin.qq.com/s/y8B3HG8-TVeG39McrZjnGw 
^[6] 张为民, 邓亮生, 孟岩,等. 中国人戈谢病基因突变的分析[J]. 中华医学杂志, 2009, 89(48):3397-3400.
^[7] MacDermot KD, et al. J Med Genet. 2001;38:750–760.
^[8] Schiffmann R, et al. Nephrol Dial Transplant. 2009;24:2102–2111.
^[9] MacDermot KD, et al. J Med Genet. 2001;38:769–

关于夏尔

夏尔是专注为罕见病及其他专科疾病患者服务的全球领先生物科技公司。我们始终致力于挑战极限，发现并探索全新可能，为那些缺医少药的患者群体提供帮助。我们始终走在未来的前沿，不断开拓创新；凭借丰富多样的产品线和创新性思维，为患者群体带来生命新希望。我们为全球100多个国家和地区的患者提供服务，并与当地医疗机构紧密合作，竭诚为患者的每一段旅程保驾护航，助力其早期诊断、提升诊疗标准、加速药物可及性并为他们提供支持。我们多样化的产品组合覆盖免疫系统疾病、血液疾病、遗传疾病、神经系统疾病、内科疾病和眼科疾病领域。

为患者保驾护航来践行我们的使命，这既开创了全新机遇，也赋予了我们改善患者生命质量的责任。

在中国，夏尔已经引进三大产品，覆盖血友病、免疫疾病和慢性肾脏疾病领域，业务遍及全国30多个城市并持续拓展，以实际行动为中国罕见病和专科疾病患者及其家庭带来生命曙光。欲知更多详情请点击 www.shire.com.cn。

前瞻性说明

除此中包含的历史事实外，本文所列事项均为前瞻性声明，包括但不限于未来战略、计划、目标、期望和意向、临床试验的预期时间以及内测产品和产品线产品的批准和商业潜力。此类前瞻性声明涉及一定的风险和不确定性，且随时可能发生变化。若此类风险和不确定性确有发生，会对夏尔的业绩造成重大不利影响。此类风险和不确定性包括但不限于下述各项：

• 夏尔的产品可能无法取得商业成功；
• 政府法规和市场发展会加剧价格压力并限制患者对药品的可及性，这些可能会对公司未来营收、财务状况及经营业绩带来影响；
• 夏尔旗下的生产基地仅可生产部分产品，而另一部分产品主要依赖第三方合约制造商来生产或由其来提供商品与服务。夏尔的部分产品或材料仅可从单一获准制造商处购买。夏尔产品供应链任一环节出现中断，都可能导致夏尔无法继续推广或开发某种商品或在一段时间内无法以商业可行的方式推广或开发某种商品；
• 夏尔的产品制造商需要接受不同监管机构的广泛监督。与制造场所、材料或制造流程变更相关的监管批准或干预措施可能会导致重大延迟、运营成本攀升、丧失产品销售契机、研发活动中断或新产品上市延迟等后果；
• 夏尔的某些疗法需要漫长且复杂的生产流程，可能导致夏尔无法及时响应市场力量或无法有效管理自身的产能；
• 夏尔产品组合中的产品处于研发各个阶段。这些产品最终能否开发成功具有很大的不确定性，需要投入大量费用和时间，且无法保证此类产品能够通过监管部门的审批；
• 某些客户的行为可能会影响夏尔销售或推广产品获利的能力。此类客户采购或分销产品的模式一旦发生波动，可能会对公司的营收、财务状况或经营业绩产生不利影响；
• 夏尔的产品或备选产品在运营所在地的产品市场中面临着激烈的竞争，包括源自仿制药的竞争；
• 法务事宜、税务稽查及其他争端，包括公司执行和捍卫业务运营所需的专利及其他知识产权的能力等方面一旦出现不利结果，可能对合并后公司的营收、财务状况或经营业绩产生重大不利影响；
• 欠缺与其他公司或组织竞争高素质人才的能力；
• 在收购NPS制药公司、Dyax Corp或百深后一旦未能实现预期的战略目标，包括预期的运营效率、成本节约提升、协同效益或其他预期取得的利益，可能会对公司的财务状况和经营业绩带来不利影响；
• 夏尔的增长战略部分依赖于自身通过外部合作扩展产品组合范围的能力，若此举不成功，则可能对夏尔产品的开发和销售带来不利影响；
• 全球经济增长放缓、夏尔业务运营所在国经济不稳定以及外汇汇率和利率的变化都可能对夏尔的信贷投放和成本及客户的购买和支付模式带来不利影响，其中涉及客户应收账款的可收回性；
• 上市产品未能有效发挥作用或成为不良副作用的根因，可能会导致夏尔声誉受损、产品撤回或针对夏尔采取法律行动；
• 监管部门或执法机构对公司在高度管制市场中从事的经营活动展开调查或采取强制执行措施，可能致使公司产生大量法务费用或需要支付巨额赔偿金或罚金；
• 夏尔对信息技术依赖程度较高，其系统和基础设施均面临一定风险，包括服务中断、敏感或保密信息丢失、网络攻击及其他安全漏洞或数据泄露等风险，进而对公司营收、财务状况及经营业绩产生重大不利影响；
• 为了注资收购百深，夏尔可能会产生大量额外的债务，由此降低夏尔的业务灵活性并提升借款成本；
• Dyax或百深在融入夏尔的过程中一旦出现困难，可能导致合并后公司无法在既定的时间内或根本无法实现预期的运营效率、成本节约、收入提升、协同效益或其他预期取得的利益；以及
• 夏尔在不时提交给美国证券交易委员会的文件中列明的其他风险及不确定性，包括夏尔以10-Q表格提交的、截至2016年6月30日的季度报告中“第1A项 -- 风险因素”中列明的风险。

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