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患者需求和见解推动全球肾病研究、发现和个性化治疗的新时代
华盛顿2021年9月21日 /美通社/ -- 美国最大的独立肾病患者组织美国肾病患者协会（AAKP）及其在乔治·华盛顿大学（GW）医学和健康科学学院（SMHS）的战略合作伙伴继续在国际抗击肾病的斗争中产生独特影响。 2021年全球肾病创新年度峰会专注于扩大患者的选择和改善健康结果，在80个国家和地区吸引了20,000多名观众，超过了其在2020年新冠疫情高峰时期的虚拟参会人数，并继续吸引全球观众了解他们的在线内容。 全球峰会是AAKPDecade of the Kidney™（肾病十年）项目的关键组成部分，这是一项2019年启动的2020-2030年AAKP全球计划（阅读文章），旨在帮助美国和国际决策者根据患者定义的优先事项，更好地解决肾病造成的破坏性人身和社会代价。
全球峰会加速参与了由患者消费者和倡导者领导的不断扩大的国际影响者联盟，致力于将肾医学领域带入一个新时代，其特点是更具包容性的临床试验、更多地使用患者洞察数据、个性化医学以及包括人工植入和佩戴式人工肾在内的颠覆性技术。 这一患者主导的联盟包括学术和医学研究人员、临床试验设计师、创新者、资本市场投资者、公司、非政府组织和信仰组织，以及全球各地当选和被任命的政府领导人。 世界各地的肾病患者需要停止使用死亡率之高令人触目惊心的过时透析护理，同时要更多地获得新的产品和解决方案，以便及早地检测、预防和治疗肾病，改善生活质量、减少依赖性和疾病造成的失业。他们还多方努力，组织和协调政策和基层的力量，以推动更多的常识监管和支付改革，以便将患者需求放在首位，并为新的安全产品及时进入全球消费市场提供充分支持。 基于全球峰会的持续成功和得到迅速增长的关注，AAKP和GWU已开始2022年5月举行的全球肾疾病创新峰会的预注册。 2021年全球峰会的所有虚拟演讲均可通过AAKP网站和AAKP YouTube频道在线获取。
全球峰会共同主席、医学、生物化学和遗传学兼生物统计和流行病学教授、乔治·华盛顿大学医学和健康科学学院肾疾病和高血压系主任Dominic Raj博士表示：“作为分子生物学和遗传学研究人员，我寻求通过基因和分子方式实现医学的个性化，但是我认为根据患者的需求实现个性化更为重要。我相信，这是全球峰会要传达的关键信息。同时，我为世界各地的同事感到非常自豪，他们在研究和发现新疗法以预防和治疗日益普遍的肾病时，积极采纳了患者的独特见解。”
欧洲议会（MEP）成员、MEP肾健康协会主、欧洲自由与民主联盟（EU）外交事务委员会副协调员Hilde Vautmans进行了虚拟演讲，她对世界各地的肾病患者努力与政府领导人合作防治肾病作出赞扬。此外，Vautmans还呼吁欧洲议会和美国国会当选领导人进行更多合作，特别是促进美国国会肾病核心小组中理念相同的成员间的合作，她表示：“这场战斗非常艰难。我所说的话来自于经验，但是[…]变化是可能发生的[…] ，但我们能够而且必须采取更多的行动。不仅是在欧洲，在美国也是如此。我始终说，我们需要提高认识、获得更多资金和进行更多创新。今天，我要增加第四个要素，那就是协作。因为我们大家都知道而且都在见证，疾病是没有边界的。因此，让我们共同努力[……]我们虽处在大西洋的两岸，但是有一个共同的目标：我们必须进一步改善肾病患者的生活！”
2021年全球峰会包括超过15个讨论组，其中有40多名患者和医疗专家，以及一个含有29个专家视频的菜单，涵盖新冠肺炎与肾相关的问题、临床试验中的多样性、APOL-1基因研究、糖尿病肾病（DKD）、营养和远程医疗。肾病领域顶级公司的高管强调了患者见解在科学、发现和开发新药物、器械和诊断方面的重要性和价值。来自拜耳制药、杰特贝林、bioMérieux、CareDx, Inc.、CSL Behringer、诺华制药和Sangamo Therapeutics, Inc.的领导者强调了患者在新的肾病医学时代所发挥的关键作用。主要的政策和创新领导者也加入了他们的行列，其中包括：健康事务副总裁、乔治·华盛顿大学医学和健康科学学院院长兼乔治·华盛顿大学医学联合会（美国）首席执行官，医学博士Barbara L. Bass；乔治全球健康研究所（澳大利亚）兼国际肾脏病学会（IND）主席，医学学士和外科学士、医学博士、超级专业医学博士、哲学博士、皇家内科学会院士和新加坡医学会院士Vivekanand Jha；荷兰IMEC和荷兰肾病基金组织（欧盟）首席科学家兼肾脏健康组织（美国）成员，哲学博士Fokko Wieringa；美国食品和药品监督管理局（美国）器械和放射健康中心技术和创新副主任，医学博士Murray Sheldon；JK Consulting创始人兼总经理、APCO Wodrldwide国际咨询委员会和健康咨询委员会（美国）成员Jack Kalavritinos。
美国肾病患者协会主席Richard Knight（前血液透析患者和14年肾移植接受者）表示：“肾病是一种灾难性疾病，它正在迅速蔓延，给世界各地的患者、家庭和经济带来负面影响。 未来的肾病医学创新取决于通过完全包容性的临床试验和研究提高患者的参与度，而乔治·华盛顿大学医学和健康科学学院是这一领域全球公认的领导者。我感谢院长 Barbara Bass博士、 Dominic Raj博士和我们来自欧盟的新盟友Hilde Vautmans对患者的深切尊重，以及他们为团结患者、临床医生和政策制定者来抗击各种肾病而做出的一致努力。” Knight（阅读CJASN文章）是美国国会前工作人员和商业顾问，在美国国家卫生研究院（NIH）、国家糖尿病、消化及肾病研究所（NIDDK）咨询委员会任职，并担任肾病精准医学项目（KPMP）社区参与委员会联合主席。
全球峰会联合主席兼政策和AAKP政策和全球事务主席Paul T. Conway（前腹膜透析患者和24年肾移植接受者）表示：“AAKP和我们的朋友兼盟友 Dominic Raj将“全球肾病创新峰会”设想为一项独特的国际活动，旨在加速患者、研究人员、临床医生和政策专业人士之间的合作。全球肾病患者消费者需要也应该得到更多的护理选择，并且充分意识到了他们作为合作伙伴为开发下一代诊断技术、器械和生物制剂的探索者们所带来的价值。AAKP扩大了与世界各地患者群体的合作，以推进创新并支持所有与我们一样有紧迫感和目标的人士，这个目标就是突破立法、监管和支付壁垒，消除护理选择方面的限制，让新的安全治疗方法如期进入全球消费市场。” Conway（阅读CJASN文章）是美国劳工部前幕僚长，在国家卫生研究院（NIH）外部专家小组、全国糖尿病、消化和肾病研究所（NIDDK）、肾病精准医学项目（KPMP）、美国内科学委员会的神经病学专科委员会任职，同时还是《美国肾病学会临床杂志》“患者之音”版块的编辑。
AAKP与多个国际肾病患者组织建立了正式合作伙伴关系，包括支持全球峰会、Decade of the Kidney™和不断发展的国际肾病创新联盟，其中包括：阿根廷肾功能不全团结协会（ASIR）；欧洲肾患者联合会（EKPF）和欧洲肾健康联盟（EKHA）；以及总部位于英国的肾病患者支持小组。 AAKP将在2021年接下来的时间里和2022年宣布更多的全球合作伙伴关系。 AAKP的领导者及其全球盟友已将全球峰会的关键信息传递到其他全球论坛，包括华盛顿大学透析创新中心最近举行的IDEAS峰会， 美国食品和药物监督管理局的Murray Sheldon在峰会上介绍了正在不断扩大的国际肾病创新联盟。未来关于全球峰会和国际肾病创新联盟的关键知识和信息展示将在2021年9月24日至25日举行的AAKP年度国家患者会议上和11月4日至7日举行的美国肾病学会2021年肾脏主题周上进行，后者是全球规模最大的肾病专业会议。 人们发出了支持AAKP不断扩大全球合作伙伴关系和国际合作的声音，其中包括：
肾病患者、AAKP驻爱尔兰共和国全球大使Colm Clifford先生表示：“当集体发出实现改变所需要的强烈声音时，改变就会发生。这是从最底层开始的。虽然最终拍板只需要上层大笔一挥，但促使它实现的是不可忽视的集体发声。在肾病方面，我相信，此次全球峰会之后，我们正在取得实实在在的进展，能够在这个时刻参与进来让我很兴奋。”
欧洲肾病患者联合会（EKPF）主席Daniel Gallego表示：“我们为AAKP能与我们联系感到无比高兴，此举旨在加强全球肾病患者的合作，真正推动创新和新疗法，以提高肾病患者的生活质量，助力拓展我们的日常生活活动。 EKPF坚信，在创建这些疗法时，患者应该被纳入进来并居于主导地位，从而实现更高水平的治疗。我们可以共同创建和拓展一个平台，用于实现肾病患者等待已久的创新。”
欧洲肾健康联盟（EKHA）主席Raymond Vanholder表示：“只有摒弃隔阂，才能让改善肾疗法的合作真正带来益处。 我们很高兴与AAKP合作来扩大我们的国际合作。在EKHA，我们坚信应该赋予患者权力，从而尽可能地提高患者生活质量。因此，我们采取了“肾病十年”项目，以提高对肾病患者未得到满足的需求的认识。此项合作的一个重要部分是在欧盟和美国级别制定政治议程，以推动真正的创新疗法和相应的资金来实现这些目标。”
布宜诺斯艾利斯阿根廷肾功能不全团结协会主席、AAKP全球大使Maria Eugenia Vivado Duran博士表示：“ASIR与AAKP携手支持肾病患者的权利，共同努力推进医疗创新，以更好地预防和治疗肾病并改善肾病患者的生活质量。” Vivado Duran 博士是一位儿科医生，也是AAKP全球大使，她于1979年在第二次怀孕期间被诊断患有肾病。她接受血液透析已有多年，2001年接受了一位已故捐赠者的肾移植，这使她能够继续为病人工作，对社区提供教育并享受家庭生活。她连续四次担任ASIR总裁，并尽一切努力以感谢她的匿名肾捐赠者。
英国西部大学（UWE）专业生物医学科学家兼学术带头人Shahid Nazir Muhammad代表英国的肾病患者支持小组（RPSG）表示：“未来的研究要认识到CKD是一种具有多样性的条件，而探索教育需求的调查也是至关重要的任务。肾病患者支持小组（RPSG）是一个提高认识和促进研究的场所，鼓励提供可理解的医疗服务和支持。创新在一定程度上是好的。但是，及时和目标明确的、与CKD和建议相关的、具有明确重点的教育是儿科和成人肾病科之间的最佳实践，解决健康不平等的问题是确保CKD患者不会被遗忘和不会被忽视（被剥夺权利）的终极目标，而且全球都已经对肾病有所认识。”
Vasundhara Raghavan女士 身为患肾病儿子的照护者，同时也是AAKP在阿拉伯联合酋长国的全球大使：“一个由肾患者组织组成的国际联盟将推动许多创新，并为肾病患者生态系统带来急需的变化。 联盟可以帮助通过一家国际捐助银行对配对肾移植进行跨境治疗。分享最佳实践、知识和资源将大大地帮助肾病患者社区。 这样的合作平台将帮助我们在肾病研究、患者宣传和向贫困患者提供财政援助方面积聚力量。 肾病患者的需求只有他们自己能够作出最好的表达。他们正在经历艰难的旅程，最清楚什么最适合他们。 推动这些讨论的患者将有助于就直接影响到他们的政策事项作出最终决定。通过这个平台，他们将有一个渠道来表达自己的意见，并向更广泛的社区分享他们的经验。让患者及早参与这些讨论至关重要，他们为对话提供的附加价值将非常实用。”
AAKP和GW SMHS对他们2021年全球峰会的赞助商表示感谢。金级：Horizon Therapeutics和Travere Therapeutics；银级：CareDx, Inc.；赞助级：Hansa Biopharma和Sanofi Genzyme；支持级：AstraZeneca和Eurofins Transplant Genomics。 有关2022年全球峰会的信息，请访问：https://aakp.org/programs-and-events/global-summit/。
