武田中国宣布，旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）经国家药品监督管理局批准，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。达泽优®（拉那利尤单抗注射液）是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体（mAb）药物，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息，改善患者及其家庭的生活质量，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。
作为全球首个用于HAE长期预防治疗的单克隆抗体，达泽优®（拉那利尤单抗注射液）于2018年率先在美国获得上市许可；根据国家药品监督管理局/国家卫生健康委员会发布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请，因此达泽优®（拉那利尤单抗注射液）在不到两年的时间里就顺利获批进入中国，使得该国际创新药物迅速惠及中国HAE患者。
达泽优®（拉那利尤单抗注射液）已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防疾病发作的效果。一项III期临床研究HELP（遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究™）主要终点显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量的治疗使每月HAE发作次数平均降低了87%。此外，探索性研究结果显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周一次300毫克剂量的治疗组中有77%的患者实现了病情零发作，安慰剂组为3%；接受治疗的患者均未发生与治疗相关的严重不良事件。
（美通社,2020年12月7日上海）
