2020年8月22日-23日，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2020第二届罕见病合作交流会在京圆满举办，大会通过8家平台对外直播，超过100余家罕见病组织报名线上参会，线上观看大会总人次近200万，围绕主题“健康中国，一个都不能少”，汇聚患者组织、政府、医院、企业、媒体等多方力量，共同探讨罕见病问题的解决。
今年3月，《中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》出台，明确提出“探索罕见病用药保障机制”。本届大会开幕式上，国家卫生健康委员会医政医管局张文宝处长在致辞中指出，加强罕见病防治工作，是推动医改向纵深发展的重要抓手，希望各个社会组织、产业等积极投入其中，推动我国罕见病防治事业的快速发展。
北京协和医院党委书记、副院长张抒扬教授介绍，出台罕见病目录、开展病患大数据分析和打造全国罕见病诊疗协作网，是近年来为支持罕见病群体在顶层设计上推出的三大举措。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥提出“价值共创”的理念，患者、医生、政府、企业等各方，可以在不同模式中有不同的主导方，推动各相关方通力合作，完善对罕见病群体的综合保障。
破解罕见病药费高昂的难题，一方面要从患者支付层面加强多方保障，一方面要从源头上推动更多药物诞生，而这正是本届大会聚焦的两大核心议题。开幕式上，多位参会嘉宾共同启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”，该项目由病痛挑战基金会发起，在部分地区患者得到医保政策支持的基础上，联合慈善、企业、保险等力量，提供援助资金，助力患者用药的“最后一公里”，为更多罕见病病友带来爱心支持。
（美通社,2020年8月27日北京）
