关于<\/b>A型血友病<\/b><\/p> \n
A型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ（FⅧ）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如反复关节出血，还可能导致患者逐渐出现关节活动障碍，进而致残。我国已注册登记的A型血友病患者约为1.4万人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，患者诊疗仍然面临诸多挑战，其医疗需求亟待满足。<\/p> \n
关于<\/b>BBM-H803注射液<\/b><\/p> \n
BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入A型血友病患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到"一次给药、长期有效"的预防出血的效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》要求。<\/p> \n
自2022年起，BBM-H803注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT05454774）已经启动；同年12月，该款药物获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）；2023年5月，信念医药正式向NMPA提交BBM-H803注射液的临床试验申请（IND）；同年7月，其IND获得NMPA批准。<\/p> \n
关于信念医药<\/b> <\/p> \n
信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为衰老相关疾病、肿瘤、单基因遗传病等重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。<\/p> \n
更多信息，敬请访问：www.beliefbiomed.com。<\/p> \n
前瞻性声明<\/b><\/p> \n
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。<\/p>"]; $("#dvExtra").html(content_array[0]);})();